La designación de Medicamento Huérfano de la FDA ofrece un estatus especial a los medicamentos o productos biológicos diseñados para tratar afecciones raras. En los Estados Unidos, una enfermedad rara…
En un comunicado de prensa del 3 de Marzo de 2021, la compañía de biotecnología BioMarin Pharmaceutical Inc. ("BioMarin") compartió que había completado la inscripción completa para un ensayo clínico…
Recientemente, la compañía biofarmacéutica Strongbridge Biopharma plc ("Strongbridge") compartió que la compañía presentó una Solicitud de Nuevo Medicamento (NDA) a la FDA. La NDA se centra en RECORLEV (levoketoconazol), una…
Apoyar el desarrollo de los talentos de mis hijos ha devuelto la alegría de vivir a toda nuestra familia, a pesar del diagnóstico de AEH y otros obstáculos en la…
Durante el Evento del Día de las Enfermedades Raras de los Institutos Nacionales de Salud (NIH) en el NIH, se llevó a cabo un panel titulado "De las Mesas de…
Investigadores de la Universidad Northwestern han descubierto un compuesto con la capacidad de detener la degeneración progresiva de las neuronas motoras en personas con esclerosis lateral amiotrófica (ELA). La degradación…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
