FibroGen acaba de anunciar que su terapia de investigación pamrevlumab, para la distrofia muscular de Duchenne (DMD), ha recibido la designación de Enfermedad Pediátrica Rara de la FDA. El tratamiento ya recibió la Designación de Vía Rápida. Esta terapia se está investigando actualmente en dos investigaciones de Fase 3 diferentes para la DMD.

DMD

La distrofia muscular de Duchenne es una afección poco común que afecta principalmente a los hombres. Es una afección neuromuscular causada por un defecto o por la ausencia de una proteína llamada distrofina. Este es el resultado de una mutación genética.

Sin distrofina (o con una proteína distrofina defectuosa) los músculos no pueden funcionar normalmente. Conduce a fibrosis, pérdida de masa muscular, debilidad e inflamación.

Actualmente, la mayoría de los pacientes comienzan a usar exclusivamente una silla de ruedas a la edad de 12 años. Muchas personas también enfrentan otros problemas médicos debido a la debilidad de los músculos cardíacos y respiratorios.

Pamrevlumab

Esta terapia de investigación es un anticuerpo que actúa para detener la actividad de CTGF, el factor de crecimiento del tejido conectivo. Esta terapia de investigación es un anticuerpo que actúa para detener la actividad de CTGF, el factor de crecimiento del tejido conectivo.

La terapia se encuentra actualmente en dos ensayos clínicos de fase 3 diferentes para DMD. También se encuentra en un ensayo de Fase 3 para el cáncer de páncreas y la fibrosis pulmonar idiopática (FPI).

Para obtener detalles sobre todos estos ensayos, consulte Clinicaltrials.gov.

FibroGen

FibroGen también está trabajando actualmente en terapias para la enfermedad renal crónica (ERC), síndromes mielodisplásicos (MDS), cáncer de páncreas y fibrosis pulmonar idiopática (FPI).

Puede leer más sobre el trabajo de FibroGen y esta nueva terapia de investigación para la DMD aquí.