En un comunicado de prensa reciente de Morningstar, la empresa biofarmacéutica Albireo Pharma, Inc. («Albireo») compartió que su candidato a fármaco en investigación Bylvay (odevixibat) obtuvo una opinión positiva del Comité de Medicamentos de Uso Humano (CHMP, por sus siglas en Inglés) de la Agencia Europea de Medicamentos. La opinión positiva del CHMP se centra en los datos de los ensayos clínicos de Fase 3 PEDFIC 1 y PEDFIC 2, que evaluaron Bylvay en pacientes con colestasis intrahepática familiar progresiva (CIFP).

Bylvay

Según la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), Bylvay:

estar disponible en cápsulas duras de 200 mg, 400 mg, 600 mg y 1200 mg. El principio activo de Bylvay es odevixibat, un inhibidor selectivo, potente y reversible del transportador de ácidos biliares ileales (IBAT, por sus siglas en Ingés) que actúa localmente en el íleon distal, reduciendo la recaptación de ácidos biliares y aumentando el aclaramiento de ácidos biliares a través del colon.

El tratamiento, tomado una vez al día, podría ofrecer a los pacientes una opción terapéutica más eficaz y menos invasiva. Por lo general, los pacientes con CIFP requieren algún tipo de intervención quirúrgica, como trasplantes de hígado. Por lo tanto, Bylvay, al reducir los ácidos biliares, mejorar los síntomas y ayudar con el crecimiento, podría satisfacer una necesidad insatisfecha dentro de esta población de pacientes. Además, Albireo pretende que Bylvay sea una opción de tratamiento para pacientes con todas las formas de CIFP (1, 2 y 3).

Aunque Bylvay aún no está aprobado en Europa, se está explorando en una vía de aprobación acelerada. La decisión sobre la solicitud de autorización de comercialización (MAA, por sus siglas en Inglés) y el lanzamiento previsto del producto deberían estar disponibles antes de finales de 2021. La aprobación positiva del CHMP marca el paso hacia la concesión de MAA.

Fuera de CIFP, Albireo también está considerando Bylvay como un tratamiento potencial para pacientes con síndrome de Alagille y atresia biliar. De hecho, el tratamiento recibió la Designación de Medicamento Huérfano para todas estas indicaciones.

PEDFIC 1 y PEDFIC 2

En parte, la opinión positiva del CHMP se basó en los datos de los dos ensayos clínicos de Fase 3 enumerados anteriormente. Algunos hallazgos de los ensayos incluyeron:

• Bylvay fue relativamente seguro y bien tolerado. Durante los ensayos, no hubo reacciones adversas graves. Si bien se produjeron algunos efectos secundarios, estos fueron relativamente leves, siendo la diarrea y las deposiciones frecuentes los más comunes.
• En el ensayo clínico PEDFIC 1, Bylvay cumplió con los criterios de valoración principales. Durante el ensayo, el tratamiento redujo el prurito de los pacientes (picazón intensa) y los niveles séricos de ácidos biliares.
• En última instancia, Bylvay ayudó a reducir los niveles séricos de ácidos biliares y el prurito, y a mejorar el crecimiento durante un período de tiempo sostenido (más de 48 semanas).

Colestasis Intrahepática Familiar Progresiva (CIFP)

La colestasis intrahepática familiar progresiva (CIFP) se refiere a una clase de enfermedades hepáticas raras que generalmente se presentan en la infancia. Las mutaciones de los genes ATP8B1, ABCB11, ABCB4, TJP2, NR1H4, MYO5B y USP53 se han relacionado con CIFP. Estos causan defectos dentro de los transportadores epiteliales biliares. Normalmente, estas células ayudan a regular el transporte de bilis fuera del hígado. Pero estas mutaciones genéticas causan deficiencias de proteínas, lo que hace que la bilis se acumule en el hígado. Hay tres formas principales de CIFP: 1, 2 y 3. Mientras que los dos primeros generalmente se desarrollan en la infancia (antes de los 2 años), el CIFP 3 puede no aparecer hasta la adolescencia. La CIFP causa daño hepático progresivo y cirrosis, y muchos pacientes experimentan insuficiencia hepática antes de los 10 años. El tratamiento suele ser necesario para ayudar con la supervivencia general.

Los síntomas incluyen:

• Colestasis (obstrucción biliar)
• Fracaso para prosperar
• Hematomas y sangrado fáciles
• Orina oscura y heces pálidas
• Prurito (picazón intensa y a veces debilitante)
• Ictericia (coloración amarillenta de la piel y los ojos)
• Deficiencias de vitaminas
• Sordera
• Mal equilibrio
• Huesos rotos con mayor frecuencia o facilidad
• Pancreatitis
• Problemas de visión y auditivos
• Ideación suicida (en quienes presentan síntomas en la adolescencia)
• Mayor riesgo de desarrollar carcinoma hepatocelular