Defensores de los Padres de un Niño con Síndrome de Quilomicronemia Familiar para Aprobar la Ley HEART

Según un artículo del Times Union, un grupo de padres con hijos diagnosticados con enfermedades raras lidera la cruzada para promover una legislación federal que mejore el tratamiento de las…

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Atrofia Muscular Espinal: La Terapia Genética le da Al Bebé una Segunda Oportunidad
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Atrofia Muscular Espinal: La Terapia Genética le da Al Bebé una Segunda Oportunidad

De acuerdo a una historia de bbc.com, Arthur, de cinco meses, nació con una enfermedad rara, atrofia muscular espinal (AME). Es una de las primeras personas en el Reino Unido…

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La hipercolesterolemia familiar se puede pasar por alto en algunas pruebas genéticas, encuentra un estudio
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La hipercolesterolemia familiar se puede pasar por alto en algunas pruebas genéticas, encuentra un estudio

Según una historia de MedPage Today, un estudio reciente ha determinado que la hipercolesterolemia familiar (HF) a menudo puede pasar desapercibida en las pruebas genéticas que se basan en matrices.…

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Bylvay obtiene una opinión positiva del CHMP sobre CIFP

  En un comunicado de prensa reciente de Morningstar, la empresa biofarmacéutica Albireo Pharma, Inc. ("Albireo") compartió que su candidato a fármaco en investigación Bylvay (odevixibat) obtuvo una opinión positiva…

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