La trombocitopenia inmune (PTI) se diagnostica por un bajo recuento de plaquetas en la sangre. También causa alteración en la producción de plaquetas. Esto pone a los pacientes en riesgo de sangrado grave, así como hematomas espontáneos.
Hace 10 años, se aprobó Nplate ® (romiplostim) como tratamiento para adultos con trombocitopenia inmune. Sin embargo, el fármaco no fue aprobado para pacientes pediátricos con la enfermedad, lo que deja a los que no responden a otras formas de terapia sin suerte. Las opciones de tratamiento para los niños con la enfermedad incluían inmunoglobulinas, corticosteroides o una esplenectomía. Pero ahora, tienen otra opción.
La FDA acaba de aprobar el uso de Nplate en niños de un año o más que hayan tenido la condición durante al menos 6 meses y hayan tenido una respuesta inadecuada a otros tratamientos. La Solicitud de Licencia Biológica suplementaria (sBLA) del medicamento fue enviada por Amgen, y la aprobación se anunció el 14 de Diciembre de 2018.
Bases para su aprobación
El fármaco mostró resultados positivos en los estudios de Fase 3 y Fase 1/2, lo que justifica su aprobación. Estos estudios fueron controlados con placebo. En el estudio de Fase 3, la respuesta plaquetaria aumentó en un 71% para los que recibieron Nplate en comparación con solo el 30% para los que recibieron placebo. La respuesta plaquetaria duradera también se midió y también mostró una respuesta positiva para Nplate (52% frente a 10% en placebo). Los efectos adversos en los estudios de Fase 3 y Fase 1/2 ocurrieron en menos del 25% del tiempo. Los efectos documentados fueron dolor orofaríngeo, contusión e infección del tracto respiratorio superior.
Viendo hacia adelante
Esta aprobación debería dar a los pacientes PTI más opciones. La capacidad de Nplate para mantener niveles seguros de plaquetas no solo beneficiará médicamente a los pacientes, sino que les brindará a ellos y a sus familias una mayor tranquilidad. La condición, cuando no se trata, puede causar mucha ansiedad a las familias debido a su espontaneidad. Con suerte, esta nueva aprobación dará a más niños con PTI y a sus padres una mejor calidad de vida.
Nplate también tiene aprobación en Canadá, Japón y Australia, así como en otros 64 países.
Puede leer más sobre Nplate y la investigación que obtuvo su aprobación aquí.
