El angioedema hereditario (HAE, por sus siglas en inglés) es una condición rara que causa una inflamación severa en varias áreas del cuerpo. Takhzyro ha sido aprobado como tratamiento para esta enfermedad. La droga fue creada por Shire y funciona al inhibir la calicreína. La Calicreína activa la Bradiquinina. La bradiquinina es una molécula que hace que el líquido escape de los vasos sanguíneos y penetre en los tejidos del cuerpo, causando que se inflamen. Entonces, al bloquear el activador de bradykinn, la droga previene los ataques de hinchazón.
Sin embargo, Takhzyro se administra mediante inyección y debe tomarse cada dos semanas. Attune Pharmaceuticals comenzó a trabajar para desarrollar un tratamiento que también inhibe la calicreína, pero que se puede administrar por vía oral. Crearon ATN-249 e iniciaron un ensayo de Fase 1 para investigar la eficacia y seguridad del fármaco en voluntarios sanos.
El Ensayo
El ensayo de la Fase 1 de Attune está cerca de completarse. Los hallazgos ya se han presentado en la Sesión Científica Anual 2019 de la WSAAI. Indicó seguridad, tolerabilidad y eficacia de ATN-249. Los participantes que recibieron el fármaco lograron niveles elevados de plasma sanguíneo y la farmacocinética fue dependiente de la dosis.
El ensayo tiene 48 participantes, 30 que recibieron ATN-249 (50 mg a 8000 mg) y 12 que recibieron placebo. Seis monitores adicionales fueron monitoreados específicamente para examinar cualquier efecto que los alimentos pudieran tener en la estabilidad o exposición de ATN-249 en el cuerpo. Se descubrió que los alimentos no tienen impacto en los niveles de ATN-249 reconocidos por el cuerpo.
En todos los grupos en el estudio, ATN-249 fue bien tolerado. Todos los eventos adversos documentados en el ensayo fueron leves y no se determinó que hubieran ocurrido como resultado del tratamiento.
Viendo Hacia Adelante
Attune terminará este ensayo de la Fase 1 pronto. Una vez finalizado, planean iniciar un ensayo de Fase 2 para ATN-249. Este ensayo durará 4 semanas e investigará más a fondo la eficacia y seguridad del medicamento.
«ATN-249 tiene el potencial de mejorar significativamente el manejo de la enfermedad y la calidad de vida del paciente».
Estén atentos para escuchar futuras actualizaciones sobre esta investigación. Mientras tanto, puede leer más sobre el trabajo de ATN-249 y Attune en el angioedema hereditario aquí.
