Fase 1 del Ensayo
Unensayo de Fase 1 realizado por Gamida Cell está examinando una nueva opción de tratamiento potencial para pacientes con mieloma múltiple y Linfoma no Hodgkin recidivante/refractario que no han respondido a las opciones de tratamiento aprobadas actualmente.
El ensayo espera reclutar a 24 pacientes que tengan entre 18 y 70 años de edad. La elegibilidad para el segmento de linfoma requiere que los pacientes produzcan el factor CD20. La elegibilidad para el segmento de mieloma múltiple requiere que los pacientes se hayan sometido a dos líneas de terapia previamente. Este ensayo se llevará a cabo en Minnesota en el Centro de Cáncer Masónico.
Está investigando el efecto de NAM-NK en estas dos enfermedades raras.
NAM-NK
La terapia NAM-NK usa nicotinamida (NAM) para aumentar el número de células asesinas naturales (NK) del cuerpo. Las células NK son vitales para combatir el cáncer, sin embargo, son muy pocas y mueren demasiado rápido para ser completamente efectivas. La versión NAM-NK de las células vive más tiempo, se multiplica más rápidamente y es más eficaz para combatir las células cancerosas.
El objetivo principal de este ensayo de Fase 1 es determinar la dosis más alta de NAM-NK que pueden tolerar los pacientes con linfoma no Hodgkin y con mieloma múltiple. En segundo lugar, los investigadores documentarán cuántos pacientes responden a la terapia, la duración de los efectos del tratamiento y cualquier posible toxicidad.
Resultados
Los resultados preliminares de este ensayo incluyen datos de seguridad de 14 participantes y datos de eficacia de 12. Estos incluyeron 8 pacientes con mieloma múltiple y 6 pacientes con linfoma. Los datos se presentaron en las Reuniones de Terapia Celular y Trasplante de 2019 que se celebraron en Houston, Texas, del 20 al 24 de Febrero.
Antes de recibir NAM-NK, estos pacientes recibieron una ronda de quimioterapia. Después de la administración de NAM-NK, recibieron interleucina-2 para ayudar a las células a expandirse. Además, tanto antes como después del tratamiento, todos los pacientes con mieloma múltiple recibieron Empliciti y los pacientes con linfoma recibieron Rituxan para ayudar a facilitar el efecto de la terapia.
Tres pacientes con linfoma lograron una respuesta completa y un paciente con mieloma múltiple logró una respuesta completa. Además, dos pacientes con mieloma alcanzaron una enfermedad estable. De los pacientes que lograron una respuesta completa, dos recibieron trasplantes de médula ósea, lo que potencialmente podría curarlos de su condición.
NAM-NK demostró ser generalmente bien tolerado. Si bien un paciente experimentó el síndrome de liberación de citoquinas y un paciente murió de sepsis, no hubo informes de síndrome de lisis tumoral, neurotoxicidad o enfermedad de injerto contra huésped.
Viendo Hacia Adelante
Estos resultados preliminares son realmente emocionantes y han reforzado la creencia de los investigadores de este potencial de terapias.
Además de esta prueba de Fase 1 en curso, Gamida ha anunciado que ahora están colaborando con Editas Medicine para mejorar los efectos de la terapia a través de CRISPR.
Puede leer más sobre la prueba de la Fase 1, sus resultados preliminares y la nueva colaboración de Gamida aquí.
