En la última semana, la empresa de biotecnología Levo Therapeutics anunció los resultados del ensayo clínico de Fase 3 CARE-PWS. Durante el ensayo, los investigadores examinaron la eficacia, seguridad y tolerabilidad de LV-101 para pacientes con síndrome de Prader-Willi.

Síndrome de Prader-Willi

Como resultado de mutaciones genéticas en el cromosoma 15, el síndrome de Prader-Willi es un trastorno genético poco común que causa un hambre constante y aparentemente insaciable. Estas mutaciones genéticas afectan al hipotálamo, una parte del cerebro que juega un papel en la regulación hormonal. A partir de los dos años, los pacientes con síndrome de Prader-Willi luchan por no sentirse llenos después de comer. Además, el trastorno a menudo causa dificultades físicas, mentales, intelectuales y de comportamiento. Se estima que 1 de cada 16,000 personas nacen con este trastorno.

Los síntomas varían, pero pueden incluir:

• Tono muscular «flácido»
• Capacidad de respuesta baja o deficiente
• Genitales subdesarrollados
• Una frente estrecha, boca triangular y ojos almendrados.
• Estatura baja y ligera
• Insomnio y otros problemas relacionados con el sueño
• Mal reflejo de succión
• Dificultades del habla y del comportamiento
• Aumento de peso rápido
• Deseo constante de comer o comer

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LV-101

Algunos investigadores creen que el hambre constante asociada con el síndrome de Prader-Willi es el resultado de una deficiencia de oxitocina. Como resultado, Levo Therapeutics diseñó LV-101 (carbetocina intranasal) como un agonista selectivo del receptor de oxitocina. El Instituto Nacional del Cáncer define un agonista como:

Medicamento o sustancia que se une a un receptor dentro de una célula o en su superficie y causa la misma acción que la sustancia que normalmente se une al receptor.

LV-101 usa carbetocina, un análogo de la oxitocina, para tratar el síndrome de Prader-Willi. En términos sencillos, un análogo es un fármaco o terapéutico que es sustancialmente similar a otra sustancia. En este caso, la carbetocina es sustancialmente similar a la oxitocina. Los pacientes reciben LV-101 tres veces al día, preferiblemente antes de comer. Fuera del síndrome de Prader-Willi, la carbetocina está aprobada en más de 90 países de todo el mundo para prevenir la atonía uterina, una complicación potencialmente mortal relacionada con el embarazo. En este momento, la FDA otorgó a LV-101 las designaciones de medicamento huérfano y vía rápida.

CARE-PWS para el Síndrome de Prader-Willi

Durante el ensayo CARE-PWS, los investigadores probaron la eficacia de LV-101 en 119 pacientes pediátricos con síndrome de Prader-Willi. Los participantes del ensayo tenían entre 7 y 18 años. Primero, los pacientes recibieron LV-101 o un placebo durante un período de 8 semanas. Los investigadores estudiaron los cambios en el hambre, la ansiedad y los comportamientos compulsivos. Los pacientes que completaron el ensayo pudieron continuar hasta 56 semanas, tiempo durante el cual todos los pacientes recibieron LV-101.

En el primer período de 8 semanas, los pacientes recibieron un placebo, 3,2 mg de LV-101 o 9,6 mg de LV-101. En última instancia, los investigadores notaron que 3.2 mg fue más eficaz para reducir los síntomas que la dosis mayor. Si bien ninguna de las dosis afectó los comportamientos obsesivos compulsivos, la dosis de 3.2 mg tenía más probabilidades de reducir la ansiedad. Además, los investigadores encontraron que LV-101 era en su mayoría seguro y bien tolerado. Sin embargo, hubo algunos efectos secundarios, que incluyeron:

• Dolor de cabeza
• Náuseas y diarrea
• Piel enrojecida
• Fiebre
• Dolor o malestar nasal
• Infecciones de las vías respiratorias superiores
• Hemorragias nasales