En un comunicado de prensa reciente, la empresa biotecnológica y biofarmacéutica en etapa clínica Biom Therapeutics ("Biom") compartió que su candidato a fármaco BIO017 recibió la designación de Fármaco Huérfano.…
Según una historia de BioSpace, GeneTx Biotherapeutics LLC y Ultragenyx Pharmaceutical, Inc. han anunciado recientemente que el primer paciente ha sido dosificado en el ensayo clínico de fase 1/2 de…
Según una historia de BioSpace, las compañías de terapia génica Sarepta Therapeutics, Inc. y StrideBio, Inc. han anunciado recientemente la finalización de un acuerdo de licencia y colaboración que podría…
Como se discutió en un artículo reciente en PatientWorthy, el FDNA ha desarrollado recientemente un nuevo tipo de algoritmo que puede diagnosticar enfermedades genéticas raras como el síndrome de Angelman,…
De acuerdo a una La historia de BioPortfolio, la compañía de nutrición ceto-médica Disruptive Nutrition, anunció recientemente que el primer paciente se había inscrito en un estudio de investigación que…
Se siente bien unirnos por una buena causa, ¿no es así? Ese debe ser el caso de esta comunidad de Cedar Valley, Iowa. quien respondió a la llamada cuando la…
El Síndrome de Angelman impide la capacidad del cerebro para distinguir el ruido de fondo de lo que es importante. Este es el resultado de una inhibición tónica reducida, causada…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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