CRN04777 con Designación de Enfermedad Pediátrica Rara para Hiperinsulinismo Congénito
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CRN04777 con Designación de Enfermedad Pediátrica Rara para Hiperinsulinismo Congénito

  En un comunicado de prensa reciente, la compañía farmacéutica en etapa clínica Crinetics Pharmaceuticals anunció que su candidato a fármaco en investigación, CRN04777, recibió la designación de Enfermedad Pediátrica…

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La Fundación para el Síndrome de Quilomicronemia Familiar Anuncia Su Apoyo a la Ley HEART
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La Fundación para el Síndrome de Quilomicronemia Familiar Anuncia Su Apoyo a la Ley HEART

  En un comunicado de prensa del 9 de Julio, la Fundación del Síndrome de Quilomicronemia Familiar (FCS) anunció su apoyo a un proyecto de ley presentado por el congresista…

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La FDA aprueba IND para FCR001, un Tratamiento Potencial para la SSc Difusa
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La FDA aprueba IND para FCR001, un Tratamiento Potencial para la SSc Difusa

  La empresa de biotecnología Talaris Therapeutics, Inc. presentó una solicitud de Nuevo Fármaco en Investigación (IND, por sus siglas en Inglés) a la FDA para su nuevo tratamiento de…

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Un Fármaco Prometedor para la Enfermedad de Células Falciformes se Dirige Hacia la Aprobación

Como se informó recientemente en CheckOrphan, un nuevo medicamento para la enfermedad de células falciformes ha ascendido rápidamente a través de los procesos de aprobación de la FDA en una…

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La FDA Establece Fecha para Dictamen Sobre la Solicitud de Nuevo Medicamento de EPP
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La FDA Establece Fecha para Dictamen Sobre la Solicitud de Nuevo Medicamento de EPP

Según CheckOrphan, Clinuvel Pharmaceuticals anunció recientemente que su medicamento Scenesse ha recibido una fecha de la FDA según la Ley de Tarifas para el Usuario de Medicamentos Recetados (PDUFA, por…

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La FDA Acepta Una Nueva Solicitud de Fármaco para El Fármaco Vascular Ehlers-Danlos
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La FDA Acepta Una Nueva Solicitud de Fármaco para El Fármaco Vascular Ehlers-Danlos

Según una historia de MarketScreener, la compañía farmacéutica Acer Therapeutics Inc.ha presentado una Solicitud de nuevo fármaco (NDA, por sus siglas en inglés) para su medicamento Edsivo para el síndrome…

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Garantizar la Seguridad Mientras la Terapia Génica Continúa Desarrollándose Rápidamente

Las personas con atrofia muscular espinal y otras enfermedades raras con poco o ningún tratamiento aprobado han tenido recientemente la esperanza de una cura renovada por el concepto de terapia…

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Medicamentos de Luces Verdes de la FDA para Dos Enfermedades Raras

¡Grandes noticias de la FDA la semana pasada! Alexion Pharmaceuticals obtuvo la aprobación de ALXN1210 para la hemoglobinuria nocturna paroxística, o PNH, que ahora se venderá como Ultomiris, mientras que…

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