Selon un article de Markets Insider, la société biopharmaceutique GENFIT a récemment annoncé que l’Agence européenne des médicaments (AEM) et l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) avaient décerné le titre médicament orphelin au médicament expérimental elafibranor de la société. La désignation a été donnée à au médicament en tant que traitement contre la cholangite biliaire primitive, une maladie rare du foie qui affecte les voies biliaires. La société GENFIT se concentre sur le développement de nouvelles thérapies innovantes pour les maladies métaboliques et les maladies liées au foie.
À propos de la cholangite biliaire primitive (CBP)
La cholangite biliaire primitive, moins communément appelée cirrhose biliaire primitive, est une maladie auto-immune qui affecte le foie. Il se caractérise principalement par une atteinte progressive des voies biliaires, ce qui, au fil du temps, permet à la bile et à d’autres substances toxiques de s’accumuler dans le foie. La maladie peut évoluer en cicatrisation du foie et en cirrhose. La cause précise de la maladie reste inconnue ; une prédisposition génétique, impliquant peut-être le gène POGLUT1, est un facteur de risque, de même que la présence d’une autre maladie auto-immune. Les femmes sont également beaucoup plus susceptibles de contracter une cholangite biliaire primitive. Les symptômes comprennent une densité osseuse réduite, des lésions cutanées, une fatigue (parfois sévère), une jaunisse, un gonflement abdominal, une encéphalopathie hépatique et une rate hypertrophiée. Le traitement de la maladie peut inclure le médicament Ursodiol, une supplémentation en vitamines et une greffe du foie dans les cas graves. Certains patients ont un ralentissement de la progression de la maladie dans la mesure où leur durée de vie et leur qualité de vie ne sont pas affectées de manière significative. Pour en savoir plus sur la cholangite biliaire primitive, cliquez ici.
La Désignation de médicament orphelin dans l’Union européenne et aux États-Unis
La désignation de médicament orphelin est destinée aux thérapies destinées à traiter des maladies considérées comme rares. Ceci est défini comme toute maladie qui affecte moins de 200 000 personnes aux États-Unis ou 5 personnes sur 10 000 dans l’UE. Pour être admissible, le médicament doit satisfaire un besoin médical non satisfait ou présenter des avantages en termes d’efficacité ou de sécurité par rapport aux traitements actuellement disponibles. Aux États-Unis, la désignation de médicament orphelin permet des incitations telles que la suppression de certains frais, des allégements fiscaux et une période d’exclusivité commerciale de sept ans si le médicament est autorisé. Dans l’UE, les incitations comprennent l’assistance au protocole de l’AEM, des réductions de taxes, l’accès à la procédure d’autorisation centralisée et une période d’exclusivité commerciale de dix ans si elle est autorisée.
