La FDA autorise un traitement expérimental contre diverses hémopathies malignes du sang pour des essais cliniques

Selon un article de First World Pharma, la société biopharmaceutique Mustang Bio, Inc. a récemment annoncé que l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) des États-Unis avait autorisé leur demande de nouveau médicament expérimental (en anglais : investigational new drug, IND). Cette demande concerne le candidat médicament expérimental MB-102 de la société. Grâce à cette autorisation, le MB-102 est désormais éligible pour des essais de phase 1/2 sur trois hémopathies malignes différentes, notamment les syndromes myélodysplastiques à risque élevé, la leucémie myéloïde aiguë et le néoplasme à cellules dendritiques plasmacytoïdes blastiques (NCDPB).

À propos de la leucémie myéloïde aiguë (LMA)

La leucémie myéloïde aiguë, également appelée leucémie aiguë myéloblastique, est un type de cancer du sang qui affecte les myéloblastes, qui sont des cellules souches qui se développeraient normalement en globules blancs myéloïdes. Les symptômes comprennent un risque accru d’infection, d’ecchymoses et de saignements faciles, de fatigue, d’essoufflement, de fièvre, de perte de poids et d’appétit, d’anémie et de douleurs osseuses / articulaires. Le taux de survie à cinq ans de la leucémie myéloïde aiguë n’est que de 27% aux États-Unis. Pour en savoir plus sur la leucémie myéloïde aiguë, cliquez ici.

À propos du néoplasme à cellules dendritiques plasmacytoïdes blastiques (NCDPB)

Le néoplasme à cellules dendritiques plasmacytoïdes blastiques (NCDPB) est un trouble sanguin rare qui affecte les cellules dendritiques plasmacytoïdes. Les symptômes de la maladie comprennent des ulcères, des plaques ressemblant à des ecchymoses ou des lésions cutanées, des ganglions lymphatiques enflés, le foie et / ou la rate enflée, une anémie et la présence de pDC malins dans tout le corps. Le taux de survie à cinq ans du NCDPB est faible. Il existe un besoin urgent de traitements plus efficaces contre cette maladie. Pour en savoir plus sur le NCDPB, cliquez ici.

À propos des syndromes myélodysplasiques

Les syndromes myélodysplasiques sont un type de cancer du sang dans lequel les cellules sanguines en développement restent immatures et ne parviennent pas à se transformer en cellules sanguines utilisables. Les syndromes myélodysplasiques présentent rarement des symptômes au début, mais ils peuvent éventuellement présenter une anémie, une neutropénie, une thrombocytopénie, des anomalies cellulaires, des anomalies chromosomiques, une hypertrophie de la rate et / ou du foie, des saignements et des ecchymoses, ainsi que des infections. Pour en savoir plus sur les syndromes myélodysplasiques, cliquez ici.

À propos du MB-102

Le MB-102 a obtenu le titre de médicament orphelin de la FDA en tant que traitement contre la leucémie myéloïde aiguë. Ce médicament est une forme de thérapie cellulaire CAR-T, dans laquelle les cellules T du système immunitaire sont extraites du patient, modifiées pour cibler les cellules malignes, propagées en laboratoire, puis réintroduites dans le corps du patient. Avec la désignation IND, les essais cliniques de ce médicament devraient commencer très bientôt.

 


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