Selon un article de fda.gov, l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (FDA) a autorisé l’usage du pexidartinib (commercialisé sous le nom de Turalio) en tant que traitement contre les tumeurs à cellules géantes des gaines synoviales (TCGGS) chez les patients présentant des symptômes entraînant des limitations de mobilité ou des symptômes graves morbidité n’ayant pas répondu avec succès à l’intervention chirurgicale. C’est le premier médicament autorisé pour traiter cette maladie rare.
À propos des tumeurs à cellules géantes des gaines synoviales (TCGGS)
Les tumeurs à cellules géantes des gaines synoviales (TCGGS) est une maladie qui touche les articulations, le plus souvent la hanche ou le genou. La maladie se caractérise par une prolifération excessive de la muqueuse articulaire et une inflammation. Malheureusement, la cause de cette maladie reste un mystère. Les théories dominantes incluent un métabolisme anormal de la graisse, du sang dans l’articulation touchée ou une inflammation répétée. Un facteur de risque est un traumatisme antérieur affectant l’articulation où la maladie apparaît. Les symptômes des TCGGS comprennent un gonflement soudain et des douleurs articulaires, une perte d’amplitude de mouvement, un gonflement et une douleur progressifs, une érosion osseuse et des lésions des tissus environnants. La maladie peut se propager à partir de l’articulation touchée et peut entraîner une invalidité permanente et une douleur chronique. Le traitement comprend généralement l’ablation chirurgicale de la muqueuse articulaire, la radiothérapie ou le remplacement de l’articulation touchée. Les TCGGS peuvent facilement se reproduire. Pour en savoir plus sur cette maladie, cliquez ici.
Innover
Bien que certains patients réagissent bien à la chirurgie, la récidive est courante et certains patients ne sont pas admissibles à la chirurgie. Maintenant, ces patients qui n’avaient auparavant aucun autre recours ont une toute nouvelle option de traitement qui peut les aider à améliorer leurs symptômes. Le Turalio a été autorisé à la suite des résultats d’une étude clinique portant sur 120 patients atteints des TCGGS au total. Le taux de réponse global dans cet essai était de 38%. 15% de ce groupe ont eu une réponse complète et 23% une réponse partielle.
Le suivi des réponses a montré qu’elles étaient solides et durables ; 22 des 23 patients suivis pendant six mois ont maintenu leur réponse et 13 des 13 patients suivis pendant un an ont maintenu leur réponse. En consommant le Turalio, il y a un risque de blessure du foie soit grave soit létal et il y aura un avertissement encadré pour ce risque.
Ce médicament a été autorisé avec les protocoles d’évaluation prioritaire et de thérapie innovante.
