Une Société publie des données issues d’un essai clinique ouvert sur le traitement expérimental contre le syndrome de l’X fragile

Selon un article de globenewswire.com, la société pharmaceutique Zynerba Pharmaceuticals, Inc. a annoncé la publication officielle des données de son essai ouvert de phase 2. Cet essai clinique testait le candidat thérapeutique expérimental de la société, le ZYN002, en tant que traitement des symptômes du syndrome de l’X fragile. Le ZYN002 est un gel de cannabidiol (CBD) et Zynerba se concentre sur le développement de thérapies trandermiques à base de cannabindoïde contre les affections neuropsychiatriques rares.

À propos du syndrome de l’X fragile (SXF)

Le syndrome de l’X fragile est une maladie génétique qui affecte les hommes plus souvent que les femmes. Il se caractérise par une déficience intellectuelle et des caractéristiques physiques distinctives. La maladie est causée par une mutation du gène FMR1. Les symptômes du syndrome de l’X fragile incluent une déficience intellectuelle pouvant varier considérablement en gravité, autisme, anxiété sociale, TDAH, déficits de la mémoire de travail, convulsions, problèmes de vision et comportement hyperactif. Les caractéristiques physiques distinctes deviennent perceptibles une fois que la puberté commence et peuvent inclure des oreilles proéminentes, un tonus musculaire faible, un visage long, des testicules hypertrophiés, une peau douce, des pieds plats et des articulations des doigts hyperflexibles. Le traitement est principalement symptomatique et peut inclure des antidépresseurs, des antipsychotiques et des stimulants. Des interventions telles que l’éducation spéciale, l’orthophonie et la thérapie comportementale peuvent être bénéfiques. Il n’y a pas de remède pour le trouble. L’espérance de vie est inférieure d’environ 12 ans à celle de la population en général. Pour en savoir plus sur le syndrome de l’X fragile, cliquez ici.

Les Conclusions de l’essai

Les résultats de cette étude ont conduit les auteurs à suggérer que le ZYN002 pourrait être un traitement utile pour les symptômes émotionnels et comportementaux apparaissant avec le syndrome de l’X fragile. L’essai ouvert a porté sur 20 patients masculins et féminins. Ces patients ont été autorisés à poursuivre les traitements existants qu’ils utilisaient. Pendant 12 semaines, les patients pouvaient recevoir trois doses de gel différentes. Ces doses allaient d’un minimum de 50 mg une fois par jour à 50 mg deux fois par jour ou d’une dose maximale de 125 mg deux fois par jour.

Le traitement a amélioré les symptômes du patient sur la base de diverses mesures comportementales. Des symptômes tels que l’instabilité de l’humeur, l’évitement social, l’anxiété, l’hyperactivité et l’impulsivité ont tous connu une amélioration. Ces modifications étaient toutes supérieures aux groupes placebo dans les études antérieures. Aucun événement indésirable grave n’a été signalé au cours de l’essai.

 


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