Selon un article de sectorpublishingintelligence.co.uk, la société biopharmaceutique Orchard Therapeutics a récemment annoncé la publication de certaines données d’une étude de validation de principe en cours. Cet essai spécial teste le produit candidat expérimental OTL-203 de la société en tant que traitement potentiel contre la mucopolysaccharidose (MPS) de type 1, également appelée syndrome de Hurler. Les données à ce jour contiennent jusqu’à 12 mois de suivi du premier patient traité.
À propos du syndrome de Hurler
Le syndrome de Hurler est un type rare de maladie de stockage lysosomal. La maladie est liée à une mutation affectant les deux copies du gène IDUA, responsable de la production de l’enzyme alpha-L iduronidase (IDUA). Lorsque cette enzyme est déficiente, les substances sulfate de dermatane et sulfate d’héparane s’accumulent dans l’organisme, provoquant des symptômes systémiques graves. Les symptômes progressent avec le temps et apparaissent au cours de la première année de vie du patient. Ces symptômes comprennent une grosse tête, des traits distincts, des problèmes de croissance, une raideur articulaire, des déformations de la colonne vertébrale et de la hanche, un canal carpien, des hernies, la cécité et une déficience cognitive. La maladie progresse souvent rapidement. Les traitements sont limités en nombre et en efficacité contre le syndrome de Hurler. Ils peuvent inclure un traitement enzymatique substitutif, une greffe de sang de cordon ombilical ou une greffe de moelle osseuse. Malheureusement, peu de patients survivent au-delà de leur dixième année de vie. Il existe un besoin urgent de thérapies plus efficaces. Pour en savoir plus sur le syndrome de Hurler, cliquez ici.
L’Étude jusqu’à présent
Les données ont été présentées pour la première fois lors d’une réunion de la Société pour l’étude des erreurs innées du métabolisme. L’OTL-203 est une thérapie unique qui fonctionne comme une thérapie génique, mais il est administré via une greffe de cellules souches. Jusqu’ici, les résultats de l’essai semblent aller relativement bien. Les patients subissent une greffe stable du sang portant le gène corrigé. Le résultat a été une augmentation de l’expression de l’enzyme IDUA, qui semble avoir des effets précoces prometteurs sur les patients. L’étude espère en fin de compte recruter huit patients au total d’ici à 2020.
La thérapie génique basée sur la greffe de cellules souches d’Orchard semble avoir un réel potentiel dans le traitement du syndrome de Hurler et d’un ensemble de maladies similaires. On espère que les résultats finaux de cet essai continueront de démontrer la capacité de l’OTL-203.
