Les Premiers patients ont été recrutés pour une étude sur les biomarqueurs de la maladie de Maroteaux-Lamy

Selon un article de Benzinga, la société biopharmaceutique Inventiva a récemment annoncé avoir recruté les premiers patients pour une étude sur les biomarqueurs de la maladie de Maroteaux-Lamy. L'étude inclura…

Continuer la lecture Les Premiers patients ont été recrutés pour une étude sur les biomarqueurs de la maladie de Maroteaux-Lamy

Une Étude de validation de principe pour un traitement expérimental contre le syndrome de Hurler va bien jusqu’à présent

Selon un article de sectorpublishingintelligence.co.uk, la société biopharmaceutique Orchard Therapeutics a récemment annoncé la publication de certaines données d'une étude de validation de principe en cours. Cet essai spécial teste…

Continuer la lecture Une Étude de validation de principe pour un traitement expérimental contre le syndrome de Hurler va bien jusqu’à présent

L’Édition génétique CRISPR promet de guérir 10 000 maladies. Elle est maintenant dans son premier essai clinique humain. Tiendra-t-elle sa promesse ?

  Les « courtes répétitions palindromiques groupées et régulièrement espacées » (en anglais : Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats), sont plus fréquemment désignées sous le nom de CRISPR. Comme indiqué récemment…

Continuer la lecture L’Édition génétique CRISPR promet de guérir 10 000 maladies. Elle est maintenant dans son premier essai clinique humain. Tiendra-t-elle sa promesse ?
La FDA commence l’examen de la demande de licence de produits biologiques pour un médicament contre la neuromyélite optique
mohamed_hassan / Pixabay

La FDA commence l’examen de la demande de licence de produits biologiques pour un médicament contre la neuromyélite optique

Selon un communiqué de presse publié par Viela Bio, dans l’État de Maryland, l’Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux (en anglais : Food and Drug Administration ou FDA) a…

Continuer la lecture La FDA commence l’examen de la demande de licence de produits biologiques pour un médicament contre la neuromyélite optique

Le Contrôle des prix des médicaments ne devrait pas nuire à l’accès des patients atteints de maladies rares à ces traitements

Selon un article du Globe and Mail, le Conseil d'examen du prix des médicaments brevetés du Canada a annoncé le mois dernier que le prix des médicaments serait soumis à…

Continuer la lecture Le Contrôle des prix des médicaments ne devrait pas nuire à l’accès des patients atteints de maladies rares à ces traitements

Un Expert en droit de l’innovation biomédicale présente les difficultés éthiques posées par l’édition génétique

Selon une publication de Charcot Marie Tooth News, un expert en droit biomédical, Timo Minssen, a récemment présenté un exposé au New York Genome Center, où il a évoqué les…

Continuer la lecture Un Expert en droit de l’innovation biomédicale présente les difficultés éthiques posées par l’édition génétique

Le Pouvoir de l’action solidaire pour fournir une couverture d’assurance pour la thérapie génique de l’amyotrophie spinale

Maisie Green Maisie Green est une petite fille de 20 mois pour qui l'assurance a finalement autorisé la couverture d'un traitement contre l’amyotrophie spinale qui change la vie. Il y…

Continuer la lecture Le Pouvoir de l’action solidaire pour fournir une couverture d’assurance pour la thérapie génique de l’amyotrophie spinale