CNN a récemment couvert un article dans la publication Nature concernant un article expliquant l’édition de base (ou prime editing en anglais). Les chercheurs qui ont créé la technologie ont exercé le processus de l’usage de l’édition de bases pour corriger la variante génétique impliquée dans la maladie d’Alzheimer ainsi que des variantes impliquées dans le cancer du sein et la drépanocytose.
À propos des mutations ponctuelles
La technologie CRISPR est prometteuse et révolutionnaire quand il s’agit de localiser des gènes spécifiques. Cependant, il n’est pas toujours précis lors de la correction de mutations ponctuelles dans ces gènes.
Dans la méthode standard CRISPR-Cas9, Cas9 peut être comparé à un ensemble de ciseaux qui coupent des portions de brins d’ADN. Ses cibles sont des zones spécifiques de mutations géniques.
Le Dr. David Liu, biologiste à l’Université de Harvard, est l’auteur principal du journal. Le Dr Liu a expliqué que les variantes génétiques appelées mutations ponctuelles étaient la principale cause de la maladie.
Leur objectif était alors de trouver un moyen de corriger les mutations ponctuelles.
En utilisant la technologie CRISPR comme base, le mécanisme nouvellement développé appelé édition de base permet aux chercheurs de remplacer une base ADN dans un génome. Le génome est l’ensemble complet de l’ADN, y compris tous ses gènes.
Essentiellement, le prime editing utilise la technologie CRISPR-Cas9 avec une autre protéine qui créera un nouvel ADN.
Les experts dans ce domaine s’empressent de signaler que bien qu’il s’agisse d’une substitution mineure, elle aura un impact majeur.
Le Dr Liu a ajouté qu’ils peuvent maintenant guider la mutation liée à la drépanocytose à sa séquence normale. Cela peut maintenant être accompli sans avoir à couper l’ADN.
Trois tentatives et ensuite le succès
Nos cellules développent une ligne de défense solide pour éviter les erreurs dans notre génome. Par conséquent, la partie la plus difficile de l’étude consistait à amener les cellules à accepter les substitutions initiées par le nouveau processus d’édition de base.
Le Dr. Liu et l’un de ses associés ont réalisé quelques versions du nouveau système d’édition. Enfin, à la troisième tentative, l’équipe a pu corriger les mutations ponctuelles dans soixante-quinze pour cent des cellules de mammifère.
Le Dr. Liu a expliqué à son associé qu’il n’était pas surpris par la nécessité de plusieurs tentatives. Il a prédit que la cellule « se battrait » contre le changement, il n’a donc pas été déçu.
Un collègue a déclaré en termes simples : « Ils ont fusionné deux protéines et ont mis au point un système d’édition précis ».
Ils ont encore beaucoup de travail à faire. Actuellement, leur processus d’édition de base ne peut créer que deux types de modifications de l’ADN. Le système d’édition de base a encore de nombreuses années de travail avant de pouvoir aider les patients présentant des mutations génétiques.
L’équipe de recherche teste le processus sur diverses maladies, ouvrant ainsi la voie à des applications thérapeutiques.
Il y a aussi des préoccupations éthiques. Le plus important est l’édition des gènes de bébés jumeaux en Chine en 2018. Cela a été largement condamné par la communauté internationale.
