La désignation de maladie pédiatrique rare vient d’être accordée par la FDA (Agence américaine des produits alimentaires et médicamenteux) à une thérapie expérimentale de la malformation lymphatique (ML). Cette thérapie s’appelle TARA-002 et a été développée par Protara Therapeutics. Cette thérapie a déjà été autorisée à Taiwan et au Japon pour cette utilisation.

La Malformation lymphatique

La malformation lymphatique (ML) est une maladie rare qui est le plus souvent congénitale. Les malformations dans les vaisseaux lymphatiques mènent à l’incapacité des vaisseaux à se connecter dans le système veineux.

La Désignation de maladie pédiatrique rare

La désignation de maladie pédiatrique rare est accordée par la FDA aux thérapies expérimentales qui ont le potentiel de bénéficier aux enfants atteints de maladies rares et graves qui n’ont pas d’option de traitement fiable. Cette désignation comprend le potentiel d’un bon qui fournira un examen prioritaire de la demande de mise sur le marché d’un futur médicament en développement par l’entreprise bénéficiaire.

La désignation a encouragé la communauté médicale sur l’avenir du TARA-002. On espère qu’il améliorera le régime de traitement de cette population de patients. C’est également une représentation claire par la FDA qu’il y a un besoin important d’une nouvelle option pour ces patients.

Le TARA-002

Le TARA-002 est une thérapie cellulaire qui imite l’OK-432. L’OK-432 est le nom de la thérapie autorisée à Taiwan et au Japon.

Dans un essai de phase 2 sur l’OK-432, la grande majorité des patients ont répondu. Plus précisément, 86% des patients atteints de ML ont eu une réponse substantielle ou une réponse complète. 90% de ces patients étaient des enfants.

On a continué à étudier ce traitement à long terme dans cette étude et les résultats positifs ont été maintenus. 90% des participants n’avaient pas de rechute pendant 3 ans de traitement.

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