Pendant la 10e Conférence européenne sur les maladies rares et les produits orphelins, organisée par Eurodis, de nombreuses personnes ont plaidé pour l'amélioration des tests de dépistage néonatal. En particulier,…
Selon un article d'Xconomy, la société pharmaceutique PTC Therapeutics a conclu un marché qui lui permettra d'acquérir Censa Pharmaceuticals et son principal produit candidat. Ce médicament candidat, appelé CNSA-001, est…
Selon un article de globenewswire.com, la société de médecine génétique Homology Medicines, Inc. a récemment publié les données prometteuses de son essai clinique de phase 1/2. Cet essai clinique teste…
Selon un article de BioSpace, la société de médicaments génétiques Homology Medicines, Inc., a récemment publié des données précliniques soutenant le développement de deux thérapies géniques expérimentales. L'un d'eux, appelé…
C’est l’histoire d’un journaliste courageux, déterminé à améliorer les soins dispensés aux patients atteints de maladies rares dans son pays, la Macédoine du Nord. La Macédoine du Nord est un…
Nous croyons Les patients atteints de maladies rares sont des personnes et non un diagnostic. Grâce à l’éducation, à la sensibilisation et à l’humour, nous aidons les patients, les soignants et les personnes de soutien en fournissant des nouvelles et des histoires pertinentes et souvent inspirantes.
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