Согласно статьи из globenewswire.com, биофармацевтическая компания Inventiva планирует представить результаты второго этапа недавнего клинического испытания на предстоящем 16-м ежегодной конференции WorldSymposium ™, который состоится с 10 по 13 февраля 2020 года. Препарат одипарцил как сам по себе, так и параллельно с фермент-заместительной терапией предназначен для лечения синдрома Марото-Лами. Это испытание дало положительные результаты. Компания Inventiva сосредоточена на разработке методов лечения лизосомальных нарушений памяти, фиброза и рака.
О Синдроме Марото-Лами
Синдром Марото-Лами, который также называют мукополисахаридозом VI (MPS VI), является редким лизосомным накопительным заболеванием. Симптомы обычно появляются при рождении. Заболевание связано с дефицитом фермента, называемого ASRB. Этот фермент обычно расщепляет сульфат хондроитина и сульфат дерматана. Дефицит вызван генетической мутацией, которая наследуется по аутосомно-рецессивному типу. Заболевание может вызвать ряд серьезных симптомов, которые могут варьироваться у разных пациентов. К ним относятся нервные боли, помутнение роговицы, глухота, ограничение объёма движений суставов, задержка роста, грыжи, болезни сердца, скелетные деформации, макроцефалия и увеличение печени и селезенки. В отличие от некоторых связанных заболеваний, умственное развитие часто не подверженно влиянию. Лечение может включать ферментно-заместительную терапию, некоторые лекарства для лечения сердечных заболеваний или инфекций, и различные хирургические процедуры. Прогрессирование и тяжесть заболевания широко варьируются, как и продолжительность жизни; обструкции дыхательных путей или проблемы с сердцем являются наиболее распространенными причинами смерти пациентов с синдромом Марото-Лами. Чтобы узнать больше о синдроме Марото-Лами, нажмите здесь.
Об Исследовании
Исследование проводилось в течение 26 недель и проводилось на четырех участках в Европе. В исследование были включены 20 пациентов в возрасте 16 лет и старше. Первичной конечной точкой этого исследования было обеспечение безопасности пациентов, тогда как вторичные конечные точки были сосредоточены на эффективности и включали улучшения функции легких, глаз, ушей и сердечно-сосудистой системы; изменения уровня мобильности и активности; и изменения в содержании гликозаминогликана (GAG) в коже, моче и лейкоцитах. Пациенты, которые уже проходили заместительную терапию ферментами, получали одипарцил в дополнение к своему текущему лечению.
Одипарцил получил орфанное обозначения в Европе и США, а также обозначение «Редкое Педиатрическое Заболевание» в США для синдрома Марото-Лами, и есть также планы разработать препарат для других сопутствующих заболеваний.
Что вы думаете об этой истории? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!