Санофи (Sanofi)

По оценкам, в мире насчитывается 350 миллионов пациентов с редкими заболеваниями. Многие заболевания до сих пор не имеют методов лечения. Однако есть ученые, которые посвящают свою жизнь исключительно этому делу. Санофи является одной из команд, работающих над улучшением жизни пациентов с редкими заболеваниями. Они делают это почти 40 лет.

Что делает команду Санофи уникальным, так это то, что они не останавливаются после нахождения лечения. Они пытаются найти другие способы улучшить качество жизни пациентов. Это включает в себя подключение их к правозащитным организациям и беседу с законодателями о том, как можно улучшить политику. Они также сосредоточены на обучении врачей и предоставлении пациентам ресурсов, которые могут им помочь.

Их подход — думать о своей работе как об изменении жизни одного пациента за раз. Отчасти это связано с тем, что у каждого пациента свой опыт, симптомы и потребности. Они знают, что не могут помочь всем пациентам одновременно. Но маленькие шаги помогут улучшить результаты для людей во всем мире.

Их Работа

Санофи объясняет процесс поиска процедур как марафон, или спринт. Они должны сосредоточиться на текущем поколении терапии, а также на следующем, и всегда двигаться вперед.

В настоящее время они изучают варианты дефицита кислой сфингомиелиназы (ASMD), который является прогрессирующим лизосомальным нарушением накопления. Пациенты испытывают дефицит фермента ASM, что делает их неспособными правильно расщеплять сфингомиелин, тип липидов. Это приводит к гибели клеток и в конечном итоге может привести к сбоям в работе основных систем организма. Это только одна из редких болезней, которая в настоящее время не имеет доступных методов лечения.

Ранняя работа была сосредоточена на болезни Гоше, еще одной лизосомальном болезни накопления. Затем они перешли на болезнь Помпе, болезнь Фабри, а также мукополисахаридоз I (MPS I).

Создание Сообщества

Команда Санофи также фокусируется на создании сообщества среди людей с редкими заболеваниями, их семей и области медицины. Они объясняют роль групп защиты интересов пациентов как «решающую». Они помогают обмениваться информацией и создавать систему поддержки пациентов.

Кроме того, работа Санофи предполагает, чтобы пациенты имели опыт и участвовали в исследованиях. Экспертиза пациента и доверие имеют решающее значение.

Вы можете прочитать больше о Санофи здесь.