По данным Medical Xpress, у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) может появиться новый вариант лечения. Традиционно МДД лечат глюкокортикоидами. Однако это часто требует высоких доз и приводит к серьезным побочным эффектам. Новое исследование предполагает, что vamorolone может улучшить результаты лечения пациентов при одновременном снижении побочных реакций. Смотрите полные результаты, опубликованные в PLOS Medicine.

Vamorolone

Для пациентов с МДД стероидный режим (преднизон, дефлазакорт) является традиционным стандартом лечения. Однако длительное употребление стероидов может вызвать проблемы с ростом, здоровьем костей и развитием костей. Но последние данные свидетельствуют о том, что vamorolone в сочетании со стероидами снижает негативное воздействие, сохраняя при этом стероидную эффективность.

Согласно ReveraGen BioPharma, vamorolone это:

исследуемый препарат, который был разработан как диссоциативный стероид. Это означает, что его химический профиль таков, что можно показать химическое разделение аспектов эффективности (клиническая польза) от проблем безопасности (профили побочных эффектов).

Терапия также является противовоспалительной. Цель препарата — сохранить преимущества стероидной терапии (подвижность, качество жизни, общая выживаемость) при одновременном уменьшении негативных симптомов (плохое развитие, проблемы со здоровьем костей). Исследователи особенно заинтересованы в эффективности vamorolone для молодых пациентов мужского пола, чья мышечная слабость становится все более прогрессирующей после шести лет.

В шестимесячном испытании исследователи приняли участие 46 человек. После испытания 100% пациентов решили продолжить прием vamorolone. Терапия увеличила мышечную силу и мышечную функцию.

Мышечная Дистрофия Дюшенна (МДД)

Всего существует девять форм мышечной дистрофии. У пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна отсутствует способность вырабатывать дистрофин. Согласно справочнику Genetics Home Reference, дистрофин это:

часть группы белков, которые работают вместе, чтобы укрепить мышечные волокна и защитить их от травм при сокращении и расслаблении мышц. Комплекс дистрофина действует как якорь, соединяя структурный каркас каждой мышечной клетки (цитоскелет) с решеткой белков и других молекул вне клетки (внеклеточный матрикс).

В результате пациенты испытывают слабость скелетных и сердечных мышц. МДД гораздо чаще встречается у мужчин (1 из 3500 рождений), чем у женщин (1 из 50 миллионов рождений). Это связано с тем, что мутация, вызывающая МДД, находится в Х-хромосоме. Женщинам нужны две мутировавшие копии, чтобы унаследовать МДД, а мужчинам — только одна.

Симптомы появляются в возрасте до 6 лет. К ним относятся:

• Усталость
• Задержки в развитии
• Неспособность к обучению
• Затруднения при ходьбе, лазании или перемещении
• Прогрессирующая мышечная слабость
• Плохая двигательная функция
• Заболевание сердца (прогрессирование)
• Дыхательная недостаточность (прогрессирование)

Узнайте больше о МДД здесь.