Согласно данным от Muscular Dystrophy News Today, генная терапия, разрабатываемая фармацевтической компанией Pfizer, Inc., недавно получила обозначение Ускоренной процедуры от Управления по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США (FDA). Эта генная терапия, в настоящее время обозначенная как PF-06939926, разрабатывается для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, редкого генетического заболевания. Терапия также получила статус Орфанного Лекарства в США и ЕС, а также статус Редкого Детского Заболевания от FDA.
О Мышечной Дистрофии Дюшенна (МДД)
Мышечная дистрофия Дюшенна — это нервно-мышечное заболевание, и это один из наиболее тяжелых типов мышечной дистрофии. Он характеризуется прогрессирующей мышечной слабостью, которая обычно начинается в возрасте четырех лет и быстро ухудшается. Как генетическое заболевание, сцепленное с Х-хромосомой, чаще всего страдают мужчины, а у женщин лишь иногда проявляются легкие симптомы. Заболевание вызвано мутациями гена дистрофина. Симптомы мышечной дистрофии Дюшенна включают падение, неправильную осанку при ходьбе, возможную потерю способности ходить, деформации мышечных волокон, умственную отсталость (не во всех случаях), увеличение языка и икроножных мышц, деформации скелета, мышечную атрофию, сердечные аномалии и трудности с дыханием. Лечение включает в себя различные лекарства и методы лечения, которые могут помочь облегчить симптомы и замедлить прогрессирование заболевания. При хорошем уходе продолжительность жизни обычно составляет около тридцати лет. Срочно необходимы более эффективные методы лечения этого заболевания. Чтобы узнать больше о мышечной дистрофии Дюшенна, нажмите здесь.
Об Обозначении Ускоренной Процедуры
Обозначение Ускоренной Процедуры обычно зарезервировано для методов лечения, предназначенных для лечения состояния или заболевания, при котором существует серьезная и срочная неудовлетворенная потребность. Обозначение ускоряет темпы развития. Терапия с этим обозначением также может иметь другие статусы, такие как Ускоренное Одобрение и Приоритетное Рассмотрение.
О Терапии PF-06939926
PF-06939926 разрабатывается как одноразовая генная терапия, которая вводится непосредственно в кровоток. В этой терапии используется вирусный вектор AAV для доставки укороченной, но полностью функциональной копии гена DMD в мышцы. Компания Pfizer надеется, что эта терапия может значительно замедлить или даже остановить прогрессирование мышечной атрофии при мышечной дистрофии Дюшенна.
Присвоение статуса Ускоренной Процедуры было основано на обнадеживающих данных исследования фазы 1b, которое все еще продолжается. В этом исследовании приняли участие 30 пациентов, и лечение, по-видимому, имеет положительный эффект.
