Компания Solid Biosciences только что сообщила, что FDA наконец сняло запрет, который они возложили на их исследование фазы I/II мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Это исследование называется IGNITE и исследует SGT-001 в качестве терапии этого заболевания.
Задержка была впервые произведена в июле 2020 года после того, как FDA запросило обновленные данные о безопасности, данные об эффективности, информацию о производстве и указание количества, которое следует вводить каждому участнику.
Компания Solid надлежащим образом отреагировала на все вопросы FDA, и теперь испытание возобновлено. Ученые ожидают, что это исследование должно закончить прием всех доз к 1 кварталу следующего года.
Изменения
Компания Solid уменьшила количество пустых вирусных капсул, что позволяет использовать меньше частиц, при этом достигая целевой дозы. Кроме того, это повышает безопасность терапии. Компания Solid прислала данные FDA своего анализа in vitro, чтобы продемонстрировать, как этот новый подход отличается от их первоначального подхода.
Компания Solid также снизила максимальный вес своих следующих 2 участников до 18 кг. Результаты, полученные от пациентов, будут определять новое направление исследования. Если все пойдет хорошо, максимальный вес может быть увеличен и для будущих участников.
Кроме того, в FDA были представлены отчеты о безопасности и эффективности для всех пациентов в исследовании.
Никаких дополнительных побочных эффектов (ПЭ) не было обнаружено в течение 30 месяцев после приема препарата. Однако, чтобы продолжать снижать риск возникновения ПЭ, в ходе исследования IGNITE добавляется профилактическое использование экулизумаба и С1-эстеразы, а также увеличивается доза преднизона в первый месяц после приема.
SGT-001
Эта терапия представляет собой генную терапию, опосредованную вектором AAV, которая направлена на лечение основной причины МДД. Терапия уже получила от FDA статус Орфанного Лекарства, Ускоренной Процедуры и статус Редкого Детского Заболевания.
SGT-001 доставляет в организм микродистрофин, синтетический ген дистрофина. Доклинические данные показали, что эта терапия может не только замедлить прогрессирование заболевания, но и полностью остановить его. Кроме того, было показано, что эта терапия работает независимо от присутствующей генетической мутации или стадии заболевания пациента.
Вы можете прочитать больше об этом исследовании здесь.
