Меня зовут Меган, я живу с острой печеночной порфирией (AHP). Мой путь к здоровью начался с наступлением половой зрелости. Я начала испытывать ужасную тошноту и боль в животе, и после…

CBC News недавно взяли интервью у Аманды, Брэдли и Брэда Брайта, сплоченной черной семьи, живущей в Новой Шотландии. Брайты объясняют, что работа над первоначальной диагностикой и лечением еще больше сблизила…

Вы когда-нибудь слышали об обозначении Прорывной Терапии? Это обозначение дается FDA для методов лечения редких, серьезных или опасных для жизни заболеваний. В середине декабря 2020 года PMLive сообщила, что FDA…

Большинство людей знают о различных симптомах, вызванных стрессом, который мы испытываем каждый день. Однако существует множество физиологических реакций, которые влияют на наши периферические и центральные системы. Согласно недавней статье в…

Скрининг рака очень важен для раннего выявления, что затем может привести к более раннему назначению лечения по мере прогрессирования заболевания и лучшим результатам. Рак поджелудочной железы - не исключение. На…

В недавнем пресс-релизе биотехнологическая компания VISEN Pharmaceuticals («VISEN») объявила об одобрении заявки на разработку Нового Исследуемого Препарата (IND) в Китае. Китайский Центр Оценки Лекарственных Средств (CDE) принял заявку на препарат…

Добро пожаловать в исследование недели, новую серию от Patient Worthy. В этом сегменте мы выбираем исследование, опубликованное на прошлой неделе, которое, по нашему мнению, представляет особый интерес или важность, и…

Согласно Parkinson's News Today, первому пациенту была введена дозировка в ходе клинических испытаний фазы 1, проводимых IMAC Holdings. Клиническое исследование предназначено для оценки мезенхимальных стволовых клеток (МСК) как возможного терапевтического…

Как сообщает PR NewsWire; стремясь помочь всему сообществу серповидноклеточной анемии, компания Emmaus Life Sciences, Inc объявила о программе, которая обеспечит их лечение Endari по минимальной цене или бесплатно для пациентов,…

В недавнем заявлении компании Gilead со ссылкой на данные Kite Pharma, одной из ее ведущих компаний, были изложены существенные результаты клинических испытаний Kite Zuma-1. Полученные данные подтвердили, что пациенты с…

Согласно недавнему пресс-релизу биофармацевтической компании Praxis Precision Medicines («Praxis»), два препарата-кандидата от компании получили статус Орфанного Препарата или Редкого Детского Заболевания для лечения редких онтогенетических и эпилептических энцефалопатий. PRAX-222, разработанный…

Токсичность, возникающая в результате лечения рака, обычно является результатом многократного приема противораковых препаратов. С другой стороны, на эффективность CRISPR-Cas9 в значительной степени повлияло проблемное редактирование из-за большого размера нуклеазы Cas9…

У многих людей возникают вопросы о вакцине COVID-19, некоторые из которых относятся к скорости, с которой она была разработана и одобрена. Больные с редкими заболеваниями - не исключение. Барбра Соннен-Эрнандес,…

Нейродегенеративные заболевания, такие как болезнь Паркинсона, Альцгеймера и рассеянный склероз, представляют собой заболевания, которые в основном поражают нейроны, расположенные в головном мозге. Эти заболевания неизлечимы и приводят к гибели нервных…

В начале декабря 2020 года многие собрались на 62-м ежегодном собрании и выставке Американского Общества Гематологов (ASH), чтобы обсудить идеи в области гематологии. Во время встречи исследователи представили результаты серии…

Согласно недавнему пресс-релизу, биофармацевтическая компания Kedrion Biopharma («Kedrion») достигла важной вехи в своем исследовании фазы 3 CARES10: последний пролеченный пациент. В ходе исследования CARES10 исследователи оценили 10% -ный внутривенный иммуноглобулин…

Вы когда-нибудь думали, что болезнь Альцгеймера и обоняние могут быть связаны? По данным Medical XPress, исследователи из Университета Отаго в Новой Зеландии в настоящее время изучают, может ли воздействие на…

Согласно статьи из «Targeted Oncology», доктор Брэдли Монк говорил о важности молекулярного тестирования при определении курса лечения рака яичников на мероприятии «Целевые Коллегиальные Оценки по Онкологии». Молекулярное тестирование может помочь…

Как сообщает Medical Xpress; клещевое заболевание, которое часто ошибочно принимают за более распространенную болезнь Лайма, начало быстрее распространяться за пределы типичных регионов на северо-востоке США и Китая. Укушенные страдают от…

Согласно GlobeNewswire, Министерство Здравоохранения Канады одобрило биоподобный препарат Хиримоз для лечения анкилозирующего спондилита и восьми других редких заболеваний. Компания Sandoz Canada рада этому одобрению, поскольку оно еще больше расширяет их…

Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…

В пресс-релизе в конце декабря 2020 года биофармацевтическая компания Cerecor Inc. («Cerecor») объявила о принятии FDA заявки на исследование нового лекарственного препарата (IND) для CERC-007. Терапия человеческими моноклональными антителами (mAb)…

В недавнем пресс-релизе биофармацевтическая компания Rhythm Pharmaceuticals («Rhythm») объявила о положительных данных клинических испытаний фазы 3. В ходе исследования компания Rhythm оценила сетмеланотид у пациентов с синдромом Барде-Бидля (BBS) и/или…

Согласно OncLive, компании Oncolytics Biotech и Roche объединились для проведения нового немецкого клинического исследования фазы ½. В исследовании GOBLET будет оцениваться pelareorep в сочетании с атезолизумабом (Тецентрик) у пациентов, в…