Самому первому пациенту недавно была введена доза для фазы 3 клинического исследования компании Pfizer по поводу мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Исследование называется CIFFREO. Этот пациент получил терапию в испытательном центре в Испании 29 декабря 2020 года.
Поскольку МДД является прогрессирующим заболеванием, чем раньше будет проведено лечение, тем лучше будут результаты у пациента. К сожалению, пока нет одобренных методов лечения, которые могут изменить болезнь. Компания Pfizer надеется изменить это.
CIFFREO
В исследовании CIFFREO будут участвовать 99 пациентов с МДД из 15 разных стран. Все пациенты в этом исследовании будут мужчинами в возрасте от 4 до 7 лет. Всего имеется 55 центров исследования. Исследование является рандомизированным, плацебо-контролируемым и двойным слепым. Однако все пациенты, которые «лечились» плацебо, смогут получить терапию через год после завершения испытания.
Это исследование направлено на раскрытие безопасности и эффективности генной терапии МДД под названием PF-06939926. Его основная конечная точка — смена NSAA или Амбулаторной Оценки Полярной звезды. NSAA будет проанализирован через год после введения дозы. В этой оценке используются 17 различных пунктов для измерения двигательной функции пациентов.
Все пациенты в исследовании будут находиться под наблюдением в течение 5 лет после исследования.
Взгляд в Будущее
Эта генная терапия уже получила обозначение от FDA Ускоренной Процедуры, Орфанное Лекарство, а также обозначение Редких Детских Заболеваний. Эти обозначения представляют не только потенциальную ценность этой терапии, но и необходимость лечения этой группы пациентов.
Если это испытание фазы 3 окажется успешным, эта терапия может изменить жизнь пациентов с МДД.
Таким образом, компания Pfizer уже работает с регулирующими органами по всему миру, чтобы попытаться сделать эту терапию как можно более широко доступной и как можно скорее.
Вы можете узнать больше об этом клиническом исследовании и лечении генной терапией здесь.
