Согласно Charcot-Marie-Tooth News, исследователи обнаружили новый подтип болезни Шарко-Мари-Тута (ШMT), связанный с геном сорбитолдегидрогеназы (SORD). Прочтите полные результаты исследования, опубликованные в Nature Genetics. SORD Ген В целом, ген SORD производит…
Согласно BioSpace, компания Homology Medicines опубликовала данные о первом этапе клинических испытаний HMI-203, генной терапии, разрабатываемой для лечения синдрома Хантера, также известного как мукополисахаридоз типа II (МПС II). Первоначальные данные…
Как сообщается в пресс-релизе Американской Академии Неврологии; медицинское сообщество обратило внимание на редкое нарушение мозгового давления - идиопатическую внутричерепную гипертензию (ИВГ), когда они заметили резкое увеличение как новых случаев, так…
Первому пациенту была введена доза в фазе 1 клинического исследования, в котором изучается CA-4948 компании Curis Inc. в сочетании с ибрутинибом для лечения гематологических злокачественных новообразований. Примеры гематологических злокачественных новообразований…
Фармацевтическая компания KalVista Pharmaceuticals («KalVista») увидела положительные данные фазы 2 клинических испытаний, оценивающих ее экспериментальную терапию KVD900, сообщает MedCity News. Во втором исследовании KVD900 изучали как вариант лечения пациентов с…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
Доктор Оливер Дориго из Медицинского центра Стэнфордского университета был медицинским источником для статьи, опубликованной в «Oncology». Доктор Дориго объяснил, что если женщине с раком яичников был поставлен диагноз «чувствительность к…
424 слова (источник) против 431 слова (мое) - совпадение 3% Ранее на этой неделе Гвинея, страна, расположенная в Западной Африке, сообщила о новых случаях Эболы, редкой и смертельной инфекции. За…
В начале февраля фармацевтическая компания Ellodi Pharmaceuticals («Ellodi») сообщила, что ее кандидат в лекарство APT-1011 получил статус Ускоренной Процедуры (Fast Track) от FDA. APT-1011, или таблетка для перорального распада флутиказона…
Доступно множество форм контроля рождаемости: оральные контрацептивы (противозачаточные таблетки), внутриматочные средства (ВМС), имплант или пластырь, презервативы. Но, по словам Cancer Therapy Advisor, новое исследование показывает, что оральные контрацептивы могут обеспечить…
Добро пожаловать в исследование недели, новую серию от Patient Worthy. В этом сегменте мы выбираем исследование, опубликованное на прошлой неделе, которое, по нашему мнению, представляет особый интерес или важность, и более…
Разработанный United Therapeutics Corporation («United») и DEKA Research and Development Corporation («DEKA»), Remunity Помпа теперь коммерчески доступна для пациентов с легочной артериальной гипертензией (ЛАГ). 10 февраля 2021 года United объявила,…
В прошлом пациенты с синдромом короткой кишки (СКК) получали ежедневную инъекцию тедуглутида (teduglutide). Однако инъекции могут быть болезненными, сложными в применении и, к сожалению, не такими целенаправленными. Теперь компания Entera…
Компании Pfizer и Imcyse заключили соглашение о сотрудничестве и лицензировании программы лечения ревматоидного артрита (РА), в которой используется технология Imotope компании Imcyse. Эти две компании работали вместе в прошлом, и…
Исследователи не всегда понимали, почему у одних людей развивается болезнь Аддисона, редкое аутоиммунное заболевание, поражающее надпочечники, по сравнению с другими. Новое исследование, проведенное шведскими и норвежскими исследователями, выявило девять вариантов…
Я любила маргариту со льдом и лимоном. В какой-то момент, когда мне было чуть больше 20 лет, я перешла от беззаботной жизни молодой здоровой девушки, наслаждающейся маргаритой, ко множеству странных…
Вот уже почти год, как COVID-19 доминирует в наших заголовках. В 2020 году появились новости о SARS-CoV-2, вирусе, вызывающем глобальную пандемию. Теперь, в феврале 2021 года, во всем мире будет…
По мере того, как бушует пандемия, врачи по всей стране начинают замечать тенденцию. Ряд детей, заразившихся COVID-19, также пострадали от редкого заболевания, MIS-C. MIS-C, что означает мультисистемный воспалительный синдром, встречается…
Американское Общество Клинической Онкологии скоро проведет свой симпозиум по раку мочеполовой системы (ASCO GU) с 11 по 13 февраля 2021 года. Симпозиум, проводимый практически во время COVID-19, будет включать постер…
Накопление альфа-синуклеина - основная характеристика болезни Паркинсона, которая часто используется для диагностики этого заболевания. В современных методах медицинские работники измеряют скорость, с которой альфа-синуклеин образует токсичные агрегаты, что обеспечивает более…
По данным ForexTV, коммерческая компания по генной терапии Spark Therapeutics («Spark») недавно объявила предварительные данные клинического испытания фазы 1/2 по оценке SPK-8016, исследуемой генной терапии для пациентов с гемофилией А.…
Сотни мутаций были связаны с расстройством аутистического спектра (РАС), и новое исследование находит дополнительные доказательства, указывающие на возможную причину этого спектра заболеваний. Neuroscience News недавно опубликовала статью, в которой объявляется…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
Компания AVROBIO опубликовала данные продолжающегося исследования фазы 2 FAB-GT, в котором изучается AVR-RD-01 в качестве средства лечения болезни Фабри. Было показано, что эта ex vivo лентивирусная генная терапия снижает токсический…
Ионис и Калифорнийский университет в Сан-Диего (UCSD) сформировали команду для исследования технологии антисмысловых олигонуклеотидов в качестве лечения множественной миеломы. Их препарат, ION251, показал положительные результаты при введении мышам с моделями…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
