Мы редко видим статьи о множественной системной атрофии (МСА, также называемом синдромом Шай-Драгера). Заболевание встречается крайне редко и в настоящее время не существует эффективного лечения. Но, согласно недавней статье в…
За последний год новости о COVID-19 доминировали в заголовках. Вызванная коронавирусом SARS-CoV-2, глобальная пандемия теперь связана со 116 миллионами диагнозов во всем мире и 2,57 миллионами смертей. В то время…
В начале марта 2021 года Национальная Комплексная Онкологическая Сеть (NCCN) опубликовала новый набор Рекомендаций NCCN по гистиоцитозу. Гистиоцитоз или гистиоцитарные расстройства - это группа редких заболеваний, характеризующихся перепроизводством гистиоцитов, типа…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
Обозначение ускоренного режима предоставлено FDA. Если разработчик лекарств получает это назначение, они начинают процесс разработки и ускорения обзора лекарств или биопрепаратов, которые лечат редкие или серьезные заболевания, или предоставляют терапию…
В журнале Genetec Engineering and Biotechnology News недавно появилась статья, в которой исследователи из колледжа Baylor обнаружили микробы, живущие в кишечнике, которые связаны со специфическими симптомами неврологических расстройств. Многие неврологические…
На протяжении почти 130 лет фармацевтическая компания Merck & Co («Merck» или «MSD») работает над разработкой уникальных терапевтических решений для людей с редкими формами рака и множеством других заболеваний. Недавно…
В процессе разработки лекарства проводится множество исследований для оценки эффективности, безопасности, переносимости, фармакокинетики и других факторов. Одно из этих исследований называется исследованием множественных возрастающих доз, в ходе которого пациенты получают…
С момента своего создания биотехнологическая компания Chinook Therapeutics, Inc. («Chinook») работала над разработкой терапевтических решений для пациентов с заболеваниями почек. Теперь компания включила первого пациента в клиническое испытание ALIGN фазы…
Большинство людей, недовольных ценой на свои лекарства, не знают о ценах на лекарства в действительно дорогом сегменте рынка. GoodRx, наблюдательный орган за лекарствами, отпускаемыми по рецепту, предоставил Biospace список из…
Совместно биофармацевтическая компания Sanofi и биотехнологическая компания Regeneron Pharmaceuticals, Inc. («Regeneron») работали над разработкой препарата Либтайо (Libtayo) (цемиплимаб) для пациентов с распространенным раком шейки матки. Согласно пресс-релизу, компании решили остановить…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
В недавнем пресс-релизе биофармацевтическая компания Swedish Orphan Biovitrum AB («Sobi») сообщила, что первому пациенту была введена доза в фазе 3 клинического испытания аватромбопага (avatrombopag) для детских пациентов с иммунной тромбоцитопенией…
Согласно статье Charcot-Marie-Tooth News, недавнее исследование продемонстрировало потенциальное влияние терапии на основе РНК в качестве лечения болезни Шарко-Мари-Тута типа 1А. Лечение позволило нормализовать двигательную функцию и мышечную силу в двух…
Компания bluebird bio создала генную терапию для лечения церебральной адренолейкодистрофии (CALD), которая в настоящее время проходит через программу клинических исследований. Согласно Businesswire, компания bluebird опубликовала данные двух исследований: исследования фазы…
Добро пожаловать в исследование недели, новую серию от Patient Worthy. В этом сегменте мы выбираем исследование, опубликованное на прошлой неделе, которое, по нашему мнению, представляет особый интерес или важность, и более…
В недавнем пресс-релизе биофармацевтическая компания Aeterna Zentaris Inc. сообщила, что компания будет разрабатывать новую терапию для пациентов с гипопаратиреозом. Программа доклинических разработок будет сосредоточена на специально разработанных полипептидах слияния паратироидных…
Компания Rocket Pharmaceuticals, Inc. («Rocket») посвятила свою миссию разработке решений для генной терапии редких детских заболеваний. Недавно компания поделилась публикацией предварительных данных фазы 1 клинического исследования RP-L301 по оценке дефицита…
COVID-19 вызывает у некоторых пациентов длительные, продолжающиеся симптомы. До недавнего времени этих людей называли «ковидными дальнобойщиками». Энтони Фаучи во время брифинга в Белом доме недавно изменил эту терминологию. Сейчас это…
Хроническая болезнь почек (ХБП) поражает сотни миллионов людей во всем мире. По данным исследования, опубликованного в Nature Reviews Nephrology, по состоянию на 2017 год 697,5 миллиона человек страдали ХБП. Из…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
