FDA в Соединенных Штатах разработало Закон об Орфанных Лекарствах, чтобы стимулировать компании к разработке лекарств и биопрепаратов, предназначенных для лечения пациентов с редкими заболеваниями. В данном случае «редкими» заболеваниями являются те, от которых страдают менее 200 000 американцев. После получения статуса Орфанного Лекарства разработчики лекарств получают различные льготы, такие как освобождение от платы, налоговые льготы, усиление нормативной помощи FDA и даже 7 лет эксклюзивности на рынке после утверждения терапии. В выпуске новостей от конца июня 2021 года биотехнологическая компания VICO Therapeutics («VICO») сообщила, что ее исследовательская терапия VO659 для спиноцеребеллярной атаксии (SCA) получила статус Орфанного Препарата.
VO659
В настоящее время не существует терапии, модифицирующей заболевание, для пациентов с SCA. В конечном итоге это то, чего пытается достичь компания VICO: терапия для удовлетворения этой неудовлетворенной потребности. Но что такое VO659? Эта терапия представляет собой экспериментальную терапию антисмысловыми олигонуклеотидами. Согласно несвязанной статье на ScienceDirect, антисмысловые олигонуклеотиды:
одноцепочечные нуклеиновые кислоты небольшого размера, [которые могут] связываться со своей последовательностью РНК-мишени внутри клеток и вызывать молчание генов.
В этом случае VO659 работает, чтобы уменьшить или ингибировать мутантные белки, которые могут играть роль в SCA. В результате препарат предназначен для предотвращения прогрессирования заболевания и улучшения результатов лечения пациентов. За пределами США VO659 также получил статус Орфанного Препарата в Европе.
Спиноцеребеллярная Атаксия (SCA)
В общей сложности существует более 30 форм спиноцеребеллярной атаксии (SCA), наследственных заболеваний, которые влияют на ствол головного мозга, спинной мозг и мозжечок. Хотя эти заболевания имеют схожие симптомы, каждая форма SCA отличается в зависимости от конкретной мутации связанного гена. Эти генные мутации повреждают части нервной системы, которые контролируют движения, вызывая нейродегенерацию и другие симптомы. Обычно SCA поражает людей старше 18 лет.
Хотя симптомы могут различаться, общие симптомы включают:
- Жесткость мышц и судороги
- Прогрессивное нарушение координации ходьбы и равновесия
- Скачкообразная походка
- Проблемы с обработкой, изучением или запоминанием информации
- Невнятная или замедленная речь
- Трудность глотания
- Плохая зрительно-моторная координация
- Непроизвольные движения глаз
- Периферическая невропатия
- Недержание мочи
