Кластерный Короткий Палиндромный Повтор с Регулярными Промежутками (CRISPR), согласно NCBI, представляет собой последовательности, которые реплицируются и инфицируют бактериальные клетки. CRISPR был в новостях недавно, но на этот раз он определенно…
Два новых сообщения о синдроме Гийена-Барре (СГБ) были зарегистрированы в ответ на вакцину AstraZeneca COVID-19. Ранее в опубликованных статьях было зарегистрировано 4 случая в Англии и 7 случаев в Индии.…
Новое исследование, финансируемое NIH и проводимое Медицинским Центром Университета Вандербильта (VUMC), направлено на оценку аллергических реакций на вакцины COVID-19. В испытании будут участвовать люди в возрасте от 12 до 69…
Европейская Гематологическая Ассоциация (EHA) провела свой Виртуальный Конгресс 2021 года с 9 по 17 июня 2021 года, хотя аналитические данные будут доступны до середины августа 2021 года. Во время Конгресса…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
Несмотря на то, что мама моего парня работает окулистом, я все еще боюсь проходить обследование - и я не одна. К сожалению, большинство людей не проходят достаточно частые проверки зрения,…
К сожалению, многие молекулы, которые стимулируют развитие и рост рака, считаются «неподдающимися лечению». Короче говоря, это означает, что лекарства не могут связываться с этими молекулами или воздействовать на них из-за…
Согласно сообщению GlobeNewswire, компания по генной терапии LEXEO Therapeutics недавно объявила, что ее исследуемая генная терапия LX2006 получила статус Орфанного Лекарства и статус Редкого Детского Заболевания от Управления по Санитарному…
В прошлом аримокломол не всегда был перспективным для лечения. Например, препарат не смог достичь первичных или вторичных конечных точек в клиническом испытании, оценивающем аримокломол у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом…
Меня зовут Арти, мне 11 лет. Из-за моего диагноза НАО я с детства страдала от частых и болезненных опухолей. Моя жизнь разделена на дни здорового образа жизни и больничные, и,…
Детская Исследовательская Больница Сент-Джуда недавно объявила, что ее группа ученых создала регистр детской меланомы. Цель состоит в том, чтобы использовать данные из этого реестра для молекулярного анализа, который мог бы…
Боковой амиотрофический склероз (БАС) - редкое неврологическое заболевание, которое характеризуется прогрессирующей гибелью нервных клеток и мышечной слабостью. Со временем у многих пострадавших возникают трудности с глотанием. Этот симптом может иметь…
Хотите удалить опухоль поджелудочной железы хирургическим путем? Что ж, весь процесс может занять от 6 до 12 часов и представляет некоторые трудности для практикующих врачей. Например, во время операции бывает…
Мы знаем, что получить правильный диагноз при редком заболевании может быть непросто. Иногда нужно быть защитником самого себя. Это означает, что нужно изучить все, что можно, погрузиться в сферу редких…
В прошлом у некоторых разработчиков лекарств не было стимула разрабатывать методы лечения для тех, кто принадлежит к сообществу редких заболеваний, учитывая меньший размер пациентов. Тем не менее, FDA создало Закон…
Согласно MPR, FDA недавно присвоило статус Орфанного Препарата CPI-613 (девимистат, devimistat), экспериментальному лечению, предназначенному для пациентов с раком желчных путей. В целом «рак желчных путей» может состоять из рака желчных…
К сожалению, клинические испытания не всегда идут так, как предполагают исследователи. Иногда во время ранних или доклинических исследований возникают проблемы, которые вызывают достаточно беспокойства, чтобы остановить или приостановить испытания. Согласно…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
FDA имеет ряд обозначений, которые оно присваивает лекарствам или биологическим препаратам, предназначенным для лечения редких, серьезных или опасных для жизни заболеваний. Одним из них является обозначение Прорывной Терапии. Согласно MPR,…
Вы когда-нибудь слышали о скрининге новорожденных? По сути, скрининг новорожденных - это служба общественного здравоохранения, которая может выявить потенциальные гормональные, генетические или метаболические заболевания. Поскольку раннее выявление так важно для…
Как сообщается в I News; ученые, возможно, нашли лекарство от разрушительного и смертельного заболевания мозга, и мир редких заболеваний мозга, возможно, никогда не будет прежним. Нарушение движений, синдром дефицита транспорта…
Ответ заключается в потере кальция и белка эндоплазматической сети (ER), что приводит к сердечно-сосудистым, скелетно-мышечным, вирусным и нейродегенеративным заболеваниям. ER выполняет многие важные клеточные функции, включая хранение и высвобождение кальция…
Благодаря достижениям в области иммунотерапии, при раке печени (гепатоцеллюлярная карцинома-ГЦК) увеличилось количество вариантов лечения для пациентов на поздних стадиях заболевания. ГЦК - одна из наиболее частых причин смертельных исходов от…
С тех пор, как я себя помню, у меня была склонность к приключениям. Мне нравится быть в движении, заниматься спортом и любыми видами деятельности на свежем воздухе и, самое главное,…
Когда я думаю о тревоге, я думаю о фильме «Гремлины» (Gremlins) (1984). Те из вас, кто смотрел этот фильм, знают, что кормление гремлина после полуночи превращает его в опасное,…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
