Согласно данным от Benzinga, в настоящее время как минимум восемь фармацевтических компаний работают над лечением синдрома Ретта, редкого генетического заболевания. При отсутствии терапии или лечения, изменяющего болезнь, удовлетворение потребностей людей,…
Компания TG Therapeutics разрабатывает ублитуксимаб для лечения хронического лимфолейкоза (ХЛЛ) при использовании в сочетании с умбралисибом, продаваемым как UKONIQ. Биофармацевтическая компания недавно завершила и подала текущую заявку на получение лицензии…
Согласно сообщению apnews.com, биофармацевтическая компания FibroGen, Inc. недавно объявила, что ее исследуемый препарат памревлумаб получил статус Редкого Детского Заболевания от Управления по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов…
Большинство видов рака являются воспаленными (горячие опухоли) и при правильных условиях могут контролироваться Т-клетками. Согласно недавней статье в Genetic Engineering and Biology News, существует еще один тип рака, при котором…
В недавнем выпуске новостей фармацевтическая компания Tarsier Pharma («Tarsier») сообщила, что она провела успешную встречу с FDA перед Исследованием Нового Лекарства (pre-IND). Встреча была посвящена TRS02, терапии, предназначенной для лечения…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
Для многих людей добавки с рыбьим жиром являются частью их повседневного здоровья. Я знаю, что у меня в витаминном шкафу стоит такая бутылочка. Эти добавки содержат жирные кислоты омега-3, такие…
Знаете ли вы, что примерно 30% пациентов с болезнью Паркинсона (БП) страдают диплопией (двоением в глазах)? Согласно Parkinson's News Today, крупное продольное исследование показало, что диплопия связана с моторными и…
Счастливая Пятница! На этой неделе у нас есть подробности об исследовательской терапии Мышечной Дистрофии Дюшенна, которая вошла в фазу 3 клинических испытаний. Кроме того, слышали ли вы когда-нибудь о Заболевании…
Для пациентов с хронической болезнью почек (ХБП) диагностический путь может быть долгим и трудным. К сожалению, многие люди не диагностируются до более поздних стадий заболевания. В результате пациенты часто получают…
Не все в сообществе маленьких людей выступают за спорный препарат, который обещает увеличить рост людей с ахондроплазией, наиболее распространенным типом карликовости. Новая формула, восоритид, является центром противоречивого экспериментального исследования, в…
В выпуске новостей от 1 мая 2021 года Chiesi Global Rare Diseases, бизнес-подразделение фармацевтической компании Chiesi Group, сообщило о своем одобрении FDA препарата FERRIPROX (деферипрон). В целом, терапия предназначена для…
Около шести месяцев назад фармацевтическая компания Takeda пообещала выделить 300 миллионов долларов на разработку ARO-AAT от Arrowhead Pharmaceuticals («Arrowhead»), средства, подавляющего РНК, для пациентов с дефицитом альфа-1-антитрипсина (A1AD). Согласно Fierce…
Бактериальный менингит - это тяжелая бактериальная инфекция, которая приводит к воспалению головного мозга. Медицинские работники все еще пытаются полностью понять это заболевание, особенно то, как оно взаимодействует с иммунной системой.…
Добро пожаловать в исследование недели, новую серию от Patient Worthy. В этом сегменте мы выбираем исследование, опубликованное на прошлой неделе, которое, по нашему мнению, представляет особый интерес или важность, и более…
Американская Академия Неврологии недавно провела свое ежегодное собрание, чтобы обсудить последние исследования синдрома Драве (DS) и синдрома Леннокса-Гасто (LGS). Встреча проходила с 17 по 22 апреля 2021 года. Обновления Исследований…
Компания Brickell Biotech только что объявила о результатах исследования фазы 3, посвященного долгосрочному изучению эффективности и безопасности геля софпирония бромида для лечения первичного подмышечного гипергидроза. Гипергидроз Гипергидроз - редкое заболевание,…
В пресс-релизе от апреля 2021 года биофармацевтическая компания Jazz Pharmaceuticals, Inc. («Jazz») сообщила, что FDA приняло дополнительную заявку на новый лекарственный препарат (sNDA) на рассмотрение в отношении Xywav, перорального препарата для лечения…
Месяц май объявлен Месяцем Осведомленности о Болезни Лайма, временем для распространения информации об этой болезни среди медицинских работников и широкой общественности. Поскольку весна сейчас в полном разгаре во многих частях…
Недавно Европейская комиссия (ЕК) одобрила разрешение на продажу ADV7103 (Sibnayal), первого одобренного препарата для лечения пациентов с дистальным почечным канальцевым ацидозом (dRTA). В пресс-релизе фармацевтическая компания Advicenne сообщила, что лечение…
В недавнем выпуске новостей биотерапевтическая компания CSL Behring сообщила, что компания получила одобрение FDA на обновление маркировки Hizentra для пациентов с хронической воспалительной демиелинизирующей полинейропатией (ХВДП). В обновлении доступны новые…
Вы обращали внимание на новости? В противном случае вы могли пропустить, что INCRELEX (mecasermin) теперь коммерчески доступен в Канаде! В пресс-релизе биофармацевтическая компания Ipsen Biopharmaceuticals Canada Inc. («Ipsen») сообщила, что…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
Санат Рамеш, инженер-программист, создал некоммерческую организацию Open Treatments после того, как его сын родился с чрезвычайно редким заболеванием без каких-либо жизнеспособных вариантов лечения. Рагхав, которому сейчас два с половиной года,…
Согласно MedPage Today, урсодезоксихолевая кислота значительно улучшает исходы пациентов в отношении внутрипеченочного холестаза при беременности. Это редкое заболевание печени увеличивает риск возникновения проблем у плода, мертворождения или преждевременных родов. Таким…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
