Согласно данным от  Fierce Biotech, в последнее время достигнуты впечатляющие успехи в лечении кистозного фиброза. Последним важным событием была разработка и одобрение препарата Trikafta, который был разработан компанией Vertex и…

Компания Arrowhead Pharmaceuticals недавно подала заявку в Службу Безопасности Лекарственных Средств и Медицинских Изделий Новой Зеландии на проведение клинических испытаний. Они хотят проверить свое лечение кистозного фиброза (муковисцидоза) ARO-ENaC на…

Согласно статье в Baker City Herald, некоммерческая организация запустила веб-сайт, предназначенный для поддержки и обучения пациентов с бронхоэктазией. Организация NTM Info & Research выступает за пациентов с нетуберкулезным микобактериальным (NTM)…

Если вы волнуетесь или беспокоитесь из-за COVID-19, вы не одиноки. Если интерес о пересечении редких заболеваний и COVID-19 только усиливает эту тревогу, тогда, мы тоже с вами. Но, согласно данным…

Согласно статьи от Charcot-Marie-Tooth News, в новом исследовании освещаются достижения, достигнутые за последнее десятилетие в лечении редких заболеваний, поражающих детей. Тем не менее, подавляющее большинство редких заболеваний не получают лечения,…

Муковисцидоз вызывается мутацией в гене CFTR. Этот ген включает белок, который влияет на хлорид на клетках; без этого хлорида поверхность клеток не привлекает столько воды, а слизь вокруг клеток становится…

Согласно публикации от EurekAlert, недавнее исследование предполагает, что распространенная, обычно бессимптомная форма вируса герпеса, называемая цитомегаловирусом, может вызывать более быстрое прогрессирование заболевания у пациентов с муковисцидозом (МВ). Было обнаружено, что…

Согласно статье в HealthEuropa, включение пациентов и их семей в качестве важного компонента исследования муковисцидоза является обязательным требованием при разработке будущих методов лечения этого заболевания. Это потому, что пациенты и…

Проблема Оркамби - это лекарство от муковисцидоза (КФ), созданное компанией Vertex. Он эффективен примерно для 40% всех пациентов с КФ. Он был лицензирован в 2015 году EMA и доступен в…

В основе лечения редких заболеваний лежит исследование. В настоящее время 95% всех редких заболеваний до сих пор не имеют одобренных методов лечения. Хотя в последние годы фармацевтические компании уделяют все…

Нет Лекарства, Нет Оплаты Эмиль Воест, онколог из Нидерландов, задумал идею модели «нет лекарства, нет платы». После того как он столкнулся с  непомерной стоимостью лекарств, некоторые из фармацевтических компаний даже…

В недавней статье в CBC News описывается горе и борьба Канадской пары, обращающейся к Канадскому правительству с просьбой профинансировать лекарства для своего младшего сына. Оба их ребенка, Андре 8 лет…

Согласно статье в Pharmaceutical Daily, базирующаяся в Сиэтле фармацевтическая компания Sound Pharmaceuticals вскоре должна начать клиническое исследование второй фазы лекарства от муковисцидоза (КФ), предназначенного для предотвращения потери слуха, которое может…