ALS News Today недавно объявили о начале 3-й фазы клинических испытаний перорального эдаравона, препарата, который ранее был одобрен для замедления снижения физической и/или когнитивной функции при боковом амиотрофическом склерозе (БАС)…

Джоди Редмонд из In The Cloud Copy Четыре сенатора США ввели новый закон, который, в случае его принятия, поможет детям, живущим с редкими заболеваниями, проходить тестирование с секвенированием всего генома…

Компания Prevail Therapeutics недавно представила заявку на новое лекарственное средство для своей генной терапии под названием PR001. FDA недавно уведомило их, что это приложение активно, а это означает, что компания…

Фармацевтическая компания Karyopharm, базирующаяся в Ньютоне, штат Массачусетс, подала в FDA "Заявку на Новое Лекарство" для своего препарата XPOVIO, предназначенного для лечения диффузной В-крупноклеточной лимфомы. Они хотят получить ускоренное одобрение…

Согласно истории из Targeted Oncology, результаты недавнего клинического испытания дали разработчикам лекарств компаниям Kite и Gilead уверенность в том, что они могут получить одобрение регулирующих органов Европейского Агентства по Лекарственным…

Дефицит альфа-1 антитрипсина (A1AD) имеет сходство с астмой, что приводит к тому, что его часто неправильно диагностируют как астму. Этот ошибочный диагноз приводит к недостаточному лечению. Центр Астмы и Дыхательных…

Человеческий дух может обладать удивительной силой. Робб Фрид самостоятельно проехал тысячи миль с целью повысить уровень информированности о Буллёзном эпидермолизе  (БЭ) - редком заболевании, унесшем жизнь Дрейка Е, его 13-месячного…

В 2019 году в Мадриде, Испания состоялся Конгресс Европейской Академии Дерматологии и Венерологии  . Во время этой конференции был проведен симпозиум по обсуждению ингибирования IL-23 при псориазе. Вот некоторые из…

Мир Тайя Экшенбаума: футбол в старших классах и работа на ранчо и ферме его семьи внезапно изменился после первого года обучения, когда у него обнаружили лейкемию. Тай, который живет в…

Гемофилия А является наиболее распространенным типом гемофилии, на который приходится 8 из каждых 10 случаев. В прошлом лечение заключалось в применении концентрированного фактора VIII через IV, и в зависимости от…

Европрейское Агенство по Лекарственным Средствам (ЕМА) недавно объявило, что Даникопан (Danicopan) был принят в программу PRIority MEdicines (PRIME). Даникопан разрабатывается для пароксизмальной ночной гемоглобинурии (ПНГ), редкого заболевания крови. Обозначение PRIME…

Если вы не можете работать по состоянию здоровья, вы можете получить пособие по инвалидности от Администрации Социального Обеспечения США (SSA). SSA осуществляет надзор за двумя различными программами по инвалидности: Социальное…

В мире редких болезней прогресс часто ощущается медленно и мучительно. Во многих случаях это печальная реальность. Тем не менее, многое может измениться за год, и некоторые заболевания достигли значительного прогресса.…

Препарат, созданный компанией Agios Pharmaceuticals, TIBSOVO, недавно получил от FDA обозначение «Передовая терапия» для лечения рецидивирующего или рефрактерного миелодиспластического синдрома (МДС) с мутацией IDH1 у взрослых. Это обозначение означает, что…

Компания Oncternal Therapeutics работает над TK216, лекарством, которое является первым в своем классе для лечения саркомы Юинга. Они недавно открыли регистрацию на вторую часть первого этапа своего клинического испытания после…

Согласно статьи от Medscape, консультативная группа из Управления по Контролю за Продуктами и Лекарствами США (FDA) рекомендовала одобрить препарат тепротумумаб для внутривенного введения в качестве лечения офтальмопатии Грейвса, редкого аутоиммунного…

Мантийноклеточная лимфома (МКЛ) является очень редкой формой рака, и онкологи могут столкнуться только с несколькими случаями этого в течение своей карьеры. Из-за этой редкости, было мало исследований МКЛ по сравнению…

Согласно публикации от PR Newswire, биофармацевтическая компания Soligenix, Inc. недавно объявила, что ее третий этап клинического испытания официально завершил регистрацию. В этом испытании тестируется экспериментальный препарат-кандидат компании SGX301 для лечения…

Рэйчел Уитстон из  компании In The Cloud Copy Празднование в каждой культуре по всему миру в основном связано с едой. Семьи собираются вместе на большие праздники и дни рождения, которые…

Согласно статьи от mHealth Intelligence, Университет Алабамы добился успеха при использовании телемедицины для проверки пациентов с заболеваниями почек, находящихся на диализе. Теперь у них есть планы по расширению деятельности телемедицины,…

Персонализированная Медицина Возможно, вы слышали о персонализированной медицине. Это новое направление здравоохранения, целью которой является предоставление индивидуального лечения пациентам на основе их собственного генома. Двумя наиболее заметными достижениями в персонализированной…

Кейтлин Сейда из агенства In The Cloud Copy Джейкоб Майерс был активным 15-летним подростком до прошлой весны. У студента-отличника, который также пел в школьном хоре и занимался футболом, баскетболом, бейсболом…

Иногда кажется, что в жизни не бывает золотой середины. В недавней статье от компании Bloomberg утверждается, что скорость, с которой FDA (Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и…

Рэйчел Уитстон из агенства In The Cloud Copy Джеймс ДеЛайн работает врачом в поселении Ла Фарж, штат Висконсин, в сельской местности с населением всего 750 человек. В деревне проживает большое…