Согласно пресс-релизу от конца июля 2021 года, LX1004, средство для лечения пациентов с болезнью Баттена CLN2, было признано FDA как Орфанное Лекарство, так и Редкое Детское Заболевание. Генная терапия, разработанная…
В пресс-релизе от 29 июня 2021 года биотехнологическая компания Neurogene Inc. сообщила, что ее аденоассоциированный вирус (AAV), кодирующий оптимизированный по кодонам человеческий трансген CLN5 (hCLN5), получил статус Орфанного Лекарства от…
В последние годы в области генной терапии произошел огромный прогресс. По своей сути генная терапия направлена на генетические нарушения, используя гены для непосредственного лечения или предотвращения прогрессирования заболевания. В прошлом…
По сообщению Batten Disease News, компании Invitae и Axovant Gene Therapies объединились для организации бесплатного генетического тестирования в Северной Америке. Это будет сфокусировано на детях, которые, как считается, имеют лизосомные…
Семьи в Англии, пораженные болезнью Баттена, изо всех сил пытаются получить эффективное лечение в своей стране. Николь и Джессика Рич - две молодые девушки, которые живут со своими семьями в…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
