Выбор Редакции: Дюшенна, GSD и Орфанные Лекарства

Счастливая Пятница! На этой неделе у нас есть подробности об исследовательской терапии Мышечной Дистрофии Дюшенна, которая вошла в фазу 3 клинических испытаний. Кроме того, слышали ли вы когда-нибудь о Заболевании…

Продолжить чтение Выбор Редакции: Дюшенна, GSD и Орфанные Лекарства

Исследование: Генная Терапия Как Метод Лечения Мышечной Дистрофии Дюшенна

Согласно данным от Medical Xpress, для лечения мышечной дистрофии Дюшенна была изучена новая генная терапия. Было показано, что это лечение, SRP-9001, доставляет микродистрофин и улучшает функциональные измерения. На данный момент…

Продолжить чтение Исследование: Генная Терапия Как Метод Лечения Мышечной Дистрофии Дюшенна
Новое Партнерство Продвинет Генную Терапию на Основе Экзосом при Нервно-Мышечных Заболеваниях
source: pixabay.com

Новое Партнерство Продвинет Генную Терапию на Основе Экзосом при Нервно-Мышечных Заболеваниях

С помощью инженерных экзосом компания Sarepta Therapeutics считает, что они могут использовать генную терапию, РНК-терапию и редактирование генов, не вызывая иммунного ответа в организме. Они только что объявили о новом…

Продолжить чтение Новое Партнерство Продвинет Генную Терапию на Основе Экзосом при Нервно-Мышечных Заболеваниях

Программа, Созданная NIH, чтобы Помочь Адвокационным Группам по Редким Заболеваниям Начать Регистрацию Пациентов

Начало Анна Паризер проработала 16 лет в FDA. В течение некоторого времени она была руководителем группы Центра Оценки и Исследования Лекарственных Средств, где она отвечала за рассмотрение заявок на редкие…

Продолжить чтение Программа, Созданная NIH, чтобы Помочь Адвокационным Группам по Редким Заболеваниям Начать Регистрацию Пациентов

Пациент с Мышечной Дистрофией Дюшенна, Который Восхищался Стивеном Хокингом, И Который Умер Во Время Экзаменов … С Почти Идеальными Результатами

Согласно статьи из m.dailyhunt.in, Винаяк Шридхар, индийский студент с мышечной дистрофией Дюшенна, скончался во время сдачи экзаменов. Винаяк был энергичным и очень амбициозным молодым человеком, который черпал вдохновение у инвалида,…

Продолжить чтение Пациент с Мышечной Дистрофией Дюшенна, Который Восхищался Стивеном Хокингом, И Который Умер Во Время Экзаменов … С Почти Идеальными Результатами