La terapia genética se ha hablado desde hace bastante tiempo, pero las noticias recientes han convertido la esperanza en realidad para los bebés nacidos con adenosina desaminasa (ADA).
Los bebés nacidos con SCID tienen alto riesgo de infección y enfermedad. Incluso las dolencias simples que requieren la mayoría de nosotros sólo un poco de descanso y la medicina para la tos puede resultar en hospitalizaciones o incluso la muerte. Es difícil de diagnosticar debido a su rareza y su falta de síntomas físicos obvios, pero las actividades diarias simples podrían resultar increíblemente peligrosas para los niños con SCID.
Los hábitos naturales de un bebé como poner objetos en la boca, las muchas manos diferentes que pueden estar recogiendo y sosteniendo, sus amiguitos que tienen tos, y más pueden plantear serios riesgos. Por esta razón, junto con otras condiciones de inmunodeficiencia, la SCID se ha referido a veces como la enfermedad del “bebé burbuja”. Los padres a menudo deben mantener a su hijo en una burbuja metafórica para evitar exponer a su bebé a gérmenes y virus. Hay precauciones y tratamientos disponibles para los pacientes con inmunodeficiencia … pero no hay cura. Hasta que, después de tres décadas de dedicación, los investigadores médicos de la universidad UCLA curaron con éxito a 18 bebés de 3 meses a 4 años de edad, a través de la terapia génica. Según los informes, estos niños ahora tienen sistemas inmunitarios completamente funcionales.
¿Qué es la terapia génica? ¿Cómo se hizo? Las propias células madre de sangre de los niños fueron alteradas, para corregir el defecto genético que causa la deficiencia. Se informó que el procedimiento no dejó efectos secundarios. Este éxito parece nada menos que un milagro. No sólo ha cambiado y asegurado la vida de 18 niños y sus familias, sino que también ha dado esperanza renovada a muchos otros tipos de pacientes.
Si bien esta investigación en particular sólo se dirige a la mutación genética causante de deficiencia de adenosina deaminase SCID, ha cimentado la posibilidad de que una investigación similar podría curar eficazmente otras enfermedades crónicas hereditarias. UCLA planea comenzar a avanzar con la investigación de la terapia génica para la anemia de células falciformes.
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