De acuerdo a una historia de drugs.com, la compañía biofarmacéutica Reata Pharmaceuticals, Inc., anunció que ha completado recientemente el final de la reunión de la Fase 2 con funcionarios de la Administración de Drogas y Alimentos de los EE. UU. (FDA). En esta interacción, la compañía y la agencia llegaron a un acuerdo final sobre el diseño del ensayo de Fase 3 que evalúa la bardoxolona como un tratamiento para la enfermedad renal poliquística autosómica dominante (ADPKD, por sus siglas en inglés).
Sobre La Enfermedad Renal Poliquística Autosómica Dominante (ADPKD)
La enfermedad renal poliquística autosómica dominante (ADPKD, por sus siglas en inglés) es el trastorno monogénico humano más generalizado que puede ser potencialmente mortal. Sin embargo, todavía es generalmente raro. Se caracteriza por el desarrollo de quistes en los riñones y, a veces, también en otros órganos. La ADPKD es causada por mutaciones que afectan el gen PKD1 en el 85 por ciento de los casos; en el resto, la mutación afecta al gen PKD2. La presentación de la enfermedad varía considerablemente, incluso dentro de las familias. Los signos de problemas renales a menudo no aparecen hasta la mediana edad, aunque los quistes pueden comenzar a formarse muy temprano en la vida. Los síntomas incluyen anemia, orina con sangre, dolor agudo en el lomo, uremia, quistes hepáticos, aneurisma de baya y presión arterial alta. Las opciones de tratamiento son variadas; Los acuaréticos pueden retardar la progresión de la enfermedad temporalmente. Otras opciones incluyen varios procedimientos quirúrgicos, diálisis y, cuando los riñones comienzan a fallar, trasplante de riñón.. Para obtener más información sobre ADPKD, haga clic aquí.
Diseño de Ensayo Clínico
El ensayo clínico será de alcance internacional; Será controlado con placebo y doble ciego. La compañía pretende reclutar 300 pacientes con ADPKD para participar. Los participantes pueden tener edades comprendidas entre los 18 y los 70 años.. Para evaluar la efectividad de la bardoxolona, el ensayo medirá los cambios en la tasa de filtración glomerular estimada. Los pacientes serán tratados durante un período de 48 semanas y tendrán la tasa de filtración final medida después de un período de retiro de un mes.
Los datos de este ensayo podrían, si son lo suficientemente alentadores, justificar una aprobación acelerada, lo que podría acelerar el proceso para obtener la aprobación de bardoxolona como tratamiento para el ADPKD. Los pacientes también serán monitoreados durante un segundo año para documentar el efecto del tratamiento a largo plazo.
La compañía confía en que el medicamento mostrará resultados sólidos en este ensayo, si los hallazgos del ensayo de la Fase 2 anterior están a punto de pasar. La bardoxolona también se está probando en un ensayo de fase 3 en curso como tratamiento para el síndrome de Alport, otra enfermedad rara que afecta a los riñones. ¡Comparta sus anécdotas, ideas y deseos con la comunidad Patient Worthy! Este artículo ha sido traducido al español lo mejor posible dentro de nuestras habilidades. Reconocemos que tal vez no hayamos captado todas las matices y especificidades de su región, por lo que si tiene alguna sugerencia o desea ayudarnos a refinar nuestras traducciones, envíe un correo electrónico a [email protected].
