Según una historia de Hemophilia News Today, el desarrollador de medicamentos Spark Therapeutics, Inc., ha lanzado recientemente varias actualizaciones con respecto a varias de sus terapias genéticas experimentales que se están desarrollando para tratar la hemofilia. Más lejos es SPK-8011. Los datos preliminares de un ensayo clínico de Fase I/II sugieren que esta terapia de investigación podría ser efectiva en el tratamiento de los síntomas de la hemofilia A. La compañía también publicó información relacionada con SPK-8016, en desarrollo para el tratamiento de la hemofilia A en pacientes que han desarrollado inhibidores que usen factor terapia de reemplazo y SPK-9001, que está en desarrollo para la hemofilia B.
Sobre la Hemofilia
La hemofilia es un trastorno genético que afecta la capacidad de la sangre para formar coágulos, un proceso que es vital para detener el sangrado después de una herida. La severidad de los síntomas puede variar ampliamente. El trastorno es causado por una mutación en el cromosoma X. Los síntomas incluyen sangrado por mucho tiempo después de una lesión, riesgo de sangrado en el cerebro y las articulaciones, y moretones fáciles. El sangrado en las articulaciones puede causar daño permanente y el sangrado cerebral puede provocar dolores de cabeza, disminución de la conciencia y convulsiones. Existen múltiples tipos de hemofilia, siendo los tipos más comunes el tipo A y el tipo B, que se distinguen por tener deficiencias en diferentes factores de coagulación. El tratamiento consiste en reemplazar el factor de coagulación faltante. Se deben evitar las drogas que diluyen la sangre. Para aprender más sobre la hemofilia, haga clic aquí.
SPK-8011 Actualización
Los datos preliminares indican que SPK-8011 es capaz de reducir las hemorragias anuales en un impresionante 97 por ciento. La terapia está diseñada para un solo uso y se administra por vía intravenosa. Otra buena señal es que los pacientes no parecen haber desarrollado ningún anticuerpo contra la terapia que pudiera evitar que los ayude. Se probaron tres niveles de dosificación diferentes en este ensayo y los tres mostraron signos significativos de mejoría.
SPK-8016 Actualización
SPK-8016 pronto se probará en un ensayo clínico de Fase I/II propio. Se espera que este ensayo incluya a 30 participantes y será similar en su enfoque al ensayo SPK-8011.
SPK-9001 Actualización
Además, la compañía anunció que ha realizado la transición oficial de SPK-9001 a Pfizer como parte de un acuerdo entre las dos compañías. Pfizer ahora continuará el desarrollo de este tratamiento. Los datos de la Fase II indican que esta terapia génica experimental puede reducir el sangrado anual en un 98 por ciento en pacientes con hemofilia B.
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