Los Resultados de Tres Ensayos Clínicos para los Trastornos del Ciclo de la Urea y la Cirrosis Llegarán a Fines de año

Se están llevando a cabo tres estudios clínicos no investigativos de Nuevo Fármaco para los Trastornos del Ciclo de la Urea (UCD) y varias formas de cirrosis, iniciada por Kaleido Biosciences. La dosificación se ha iniciado en cada uno de estos ensayos.

La compañía está evaluando dos productos diferentes de terapia metabólica microbiológica (TMM). Estos trabajan para reducir la producción de amoniaco.

Primera prueba

El primer ensayo clínico está examinando KB195 en UCD.

La UCD se produce cuando el cuerpo es deficiente en uno de los transportadores de aminoácidos o en una de las enzimas que forman el ciclo de la urea. Esta deficiencia hace que el cuerpo luche para procesar el amoníaco adecuadamente. Los pacientes en este ensayo recibirán una dosis oral de KB195 durante 21 días. Se medirá el efecto de este tratamiento en los niveles de amoníaco del cuerpo. Además, se vigilará la seguridad y la tolerabilidad de la terapia.

Se inscribirá a un total de 5 pacientes. Los participantes deben tener al menos 14 años de edad y estar actualmente en tratamiento de tratamiento estándar.

Ensayo Dos

El segundo ensayo clínico está investigando KB174 en pacientes con cirrosis. Específicamente, su objetivo es evaluar el efecto que KB174 podría tener sobre la encefalopatía causada por la afección. Para hacerlo, comparará KB174 con maltodextrina, un control negativo.

Se planea inscribir a 36 pacientes con cirrosis. Se asignará al azar a estos individuos para determinar si se les administrará maltodextrina o KB174. El período de tratamiento durará 28 días, durante los cuales se evaluará la seguridad, la tolerabilidad y el metabolismo del nitrógeno.

Ensayo Tres

El tercer ensayo clínico está investigando KB174 en voluntarios sanos. Su objetivo es evaluar diferentes cantidades de dosis de KB174 sobre el metabolismo del nitrógeno. El ensayo inscribirá a 48 participantes. Estas personas recibirán una de las cuatro dosis de KB174. El período de tratamiento durará 20 días, durante los cuales se controlará la seguridad, la tolerabilidad y el metabolismo del nitrógeno.

Viendo Hacia Adelante

Los resultados de los tres ensayos deben recibirse antes del cuarto trimestre de este año.

Kaleido también ha anunciado que tienen otro estudio de Fase 2 para UCD planeado para este año. Será un estudio de IND que también evaluará sus productos TMM. Además, en el 2019 se iniciará otro estudio que no sea de IND para un TMM diferente llamado KB109.

La compañía está extremadamente entusiasmada con estos ensayos y tiene esperanzas sobre el impacto que sus productos de TMM podrían tener en estas poblaciones de pacientes.

Puede leer más sobre estos ensayos clínicos aquí.