¿Qué es la Distrofia Muscular de Duchenne?
La distrofia muscular de Duchenne (DMD, por sus siglas en inglés) es una condición genética rara que finalmente es fatal. Hace que los músculos se debiliten y, por lo general, provoca insuficiencia cardíaca antes de los 30 años. La enfermedad afecta a aproximadamente 200,000 hombres en todo el mundo. There are few effective therapies for DMD and to this day there is no cure.
Sin embargo, Capricor Therapeutics ha estado trabajando en el desarrollo de una nueva opción potencial para los pacientes.
HOPE-2
CAP-1002 trabaja para ejercer una actividad inmuno-moduladora. Los investigadores creen que podría promover la regeneración celular en pacientes con DMD. Específicamente, los investigadores de Capricor creen que podría ser un tratamiento eficaz para las personas mayores que viven con la enfermedad. Los pacientes mayores de DMD con frecuencia no son elegibles para los ensayos clínicos que están examinando la terapia génica como un tratamiento para el trastorno. Pero el ensayo de CAP-1002 de Capricor busca específicamente inscribir a 40-50 pacientes mayores.
Su ensayo se llama HOPE-2. Es un ensayo de Fase II que es doble ciego, aleatorizado y controlado con placebo. Actualmente, 17 pacientes están inscritos. Originalmente, Capricor planeaba inscribir a 84 pacientes. Sin embargo, después de hablar con la FDA, decidieron limitar la inscripción a un número que aún proporcionaría resultados clínicamente significativos, pero aceleraría el tiempo hasta la finalización de los ensayos. En última instancia, un ensayo más rápido significa que un tratamiento nuevo podría estar más rápidamente en manos de los pacientes.
El Contratiempo
Es posible que haya escuchado que la HOPE-2 se puso en espera después de que un paciente en el ensayo sufrió anafilaxis después del tratamiento. La suspensión se inició en Diciembre del 2018 y la empresa dio un paso atrás para evaluar cómo prevenir esta reacción para otros participantes. Una evaluación adicional ha indicado que el paciente probablemente era alérgico a un ingrediente inactivo o algún otro componente del producto. Pero avanzando, Capricor planea usar una estrategia de medicación previa para garantizar que ningún paciente futuro sufra tal reacción.
Después de evaluar el nuevo enfoque de Capricor, la FDA y la Junta de Revisión de Monitoreo de Datos y Seguridad aprobaron la reanudación de HOPE-2. Mientras que aún no se ha fijado una fecha para cuándo se reiniciará, las cosas están mejorando para esta prueba.
Colaboración con la FDA.
Capricor Therapeutics ya recibió la designación de terapia de medicina regenerativa para CAP-1002. Como parte de esta designación, a la empresa se le otorga una revisión acelerada del producto.
La colaboración con la FDA ha sido una parte esencial de su progreso en la investigación. Recientemente, Capricor tuvo una reunión multidisciplinaria integral con la FDA y informaron que la conversación fue positiva. Si HOPE-2 continúa mostrando la eficacia de CAP-1002, la FDA ha anunciado que puede servir como estudio de registro. Además, la FDA ha reiterado su apoyo al objetivo principal de HOPE-2, que examina la capacidad del paciente para usar los músculos en sus brazos y manos.
Si HOPE-2 continúa mostrando que CAP-1002 tiene un efecto positivo para la distrofia muscular de Duchenne, podría convertirse en una nueva opción terapéutica para esta población de pacientes que necesitan alternativas con tanta urgencia. Manténgase sintonizado para escuchar las actualizaciones de este ensayo y el futuro de CAP-1002 como un posible tratamiento para la DMD.
Puede leer más sobre el trabajo de Capricor en HOPE-2 aquí.
