Nuevo Tratamiento con Fenilcetonuria con Designación de Medicamento Huérfano

APR Applied Pharma Research es una pequeña compañía farmacéutica en Suiza preocupada por las innovaciones para enfermedades raras. Recientemente, la FDA les otorgó la designación de medicamento huérfano, lo que significa que recibirán incentivos financieros y siete años de exclusividad en el mercado. Su nueva tecnología de administración de fármacos, APR-OD031, es para el tratamiento de la fenilcetonuria (PKU).

Sobre la Fenilcetonuria (PKU, por sus siglas en Inglés)

Uno de cada 10,000 a 15,000 nacimientos se ve afectado por fenilcetonuria, una condición que se caracteriza por una acumulación del aminoácido fenilalanina. Esta acumulación puede causar serios problemas de salud.

Los síntomas de esta afección comienzan a aparecer unos meses después del nacimiento, ya que el aminoácido tarda un tiempo en acumularse. Cuando aparecen, los efectos incluyen convulsiones, retraso del desarrollo, defectos cardíacos, ojos y piel claros, hiperactividad, retrasos intelectuales, microcefalia, disminución de la resistencia ósea, erupciones cutáneas y olor a piel, orina y aliento.

Una mutación en el gen que produce la enzima fenilalanina hidroxilasa es responsable de la PKU. Esta enzima es necesaria para descomponer el aminoácido fenilalanina. Ambos padres deben transmitir el gen mutado para que un niño se vea afectado.

La detección temprana es necesaria para tratar eficazmente esta afección. Una vez que se producen retrasos en el desarrollo, no se pueden revertir. El tratamiento principal son los cambios en la dieta para evitar ingerir el aminoácido fenilalanina. Esto significa evitar alimentos ricos en proteínas, suplementos de fórmula para adultos y fórmula especializada para bebés. Los médicos controlarán de cerca los niveles de fenilalanina y pueden administrar Kuvan para reducir los niveles.

Sobre APR-OD031

APR-OD031 es una «mezcla de aminoácidos de liberación prolongada» que utiliza la tecnología de administración de fármacos, que permite que los aminoácidos sean absorbidos. Es el primero de su tipo en controlar las fluctuaciones de fenilalanina y la proteólisis muscular. Su objetivo es reducir la cantidad de episodios catabólicos. Es un tratamiento oral, destinado a enmascarar el mal sabor y olor de los aminoácidos. No solo trata los problemas causados por la PKU, sino que también mejora el cumplimiento de otros tratamientos con aminoácidos.

APR está entusiasmado con este nuevo tratamiento y la designación que se le otorgó, ya que aborda una necesidad insatisfecha en el mundo médico y ayuda a avanzar en su empresa.

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