Como se informó originalmente en Euronews, existe un suministro limitado de medicamentos caros para enfermedades raras, por lo que puede ser difícil priorizar qué pacientes tendrán sus vidas salvas cuando todos tengan la misma necesidad. Ese es el caso de la nueva terapia génica «Zolgensma», famosa por ser la medicina más cara de la historia, con un precio de $2.1 millones. Se supone que este costo extremadamente alto se justifica debido a sus resultados trascendentales. El tratamiento corrige el gen mutado, deteniendo a su vez la atrofia muscular espinal (AME) para que no siga su curso, que es terminal sin intervención. La enfermedad genética hace que las células nerviosas se deterioren, lo que lleva a la parálisis en los primeros años de vida. La terapia no puede recuperar las neuronas ya dañadas, pero detiene cualquier erosión adicional al curar la mutación responsable del deterioro de las células nerviosas. Después de la terapia, los pacientes pueden esperar una salud relativamente normal y no más repercusiones de la enfermedad.
El fabricante de medicamentos ha anunciado un plan de distribución que recibe críticas de los grupos de pacientes: una lotería decidirá qué pacientes afortunados recibirán una dosis de sus vidas. Dará el tratamiento que salva vidas a 100 niños afortunados con la enfermedad menores de dos años. Esto ha suscitado críticas por parte de los pacientes, quienes valoran la posibilidad de salvar vidas pero sienten que decidir mediante una lotería es cruel.
La Reacción
Los grupos de pacientes argumentan que el uso de una lotería para asignar el medicamento da esperanza a toda la población cuando aún hay poco, y los divide en una competencia por sus vidas. Estos grupos prefieren que los pacientes sean seleccionados para necesidades clínicas específicas.
La organización de pacientes señala que no debería ser una compañía farmacéutica quien decida quién recibe el medicamento, ya que no es el actor apropiado para tomar decisiones éticas más importantes que podrían ser la diferencia entre un futuro y la muerte en la infancia. El desarrollador de medicamentos AveXis responde a esta crítica, afirmando que utilizaron expertos éticos independientes en los esfuerzos para crear una distribución justa. El presidente Davion Lennon dijo:
«Desafortunadamente, hay muchos bebés que merecen este medicamento, y no podemos producir lo suficientemente rápido como para tratarlos a todos», y entonces, dijo, «esta era la única forma en que podíamos pensar en hacer una asignación justa y equitativa de el producto que está disponible «.
Con enfermedades raras, cada paciente puede ser potencialmente impactante para la investigación. Algunos pacientes muestran diferentes variaciones de síntomas o tienen diferentes mutaciones que causan la aparición. Estos detalles son importantes para futuras mejoras. No hay muchos puntos de datos, por lo que cada uno puede agregar una forma completamente nueva a la comprensión de la enfermedad.
Una lotería no puede haber sido la única asignación «justa» y equitativa del producto. Una lotería es justa en el sentido de que brinda a los pacientes la misma oportunidad, pero la equidad y la oportunidad son diferentes. Darle a cada paciente una oportunidad aleatoria no es lo mismo que distribuir de manera justa. Si tratamos a los pacientes y familias con AME como una comunidad que necesita más investigación médica y accesibilidad, es más justo dárselo a aquellos que tienen más probabilidades de ayudar a esa misión o que están en la necesidad más urgente. El azar, por otro lado, es la razón por la cual la lotería está tan cargada; Es un juego que juega con la esperanza de los participantes. Al igual que los juegos de azar, las loterías brindan a los participantes la anticipación y la esperanza de que su apuesta tenga una oportunidad tan buena como cualquiera. Esto pone a las familias de los pacientes en una montaña rusa emocional. Esto es inherente a los sistemas de lotería: todos tienen una oportunidad y pueden desarrollar expectativas, pero los ganadores reales son solo una fracción. Para esta terapia, 100 pacientes afortunados recibirán el cambio de sus vidas, mientras que miles de otros recibirán la pena de un deterioro de salud eminente.
Los pacientes con enfermedades raras saben cuán vital es la unidad; Una comunidad de enfermedades raras debe trabajar en conjunto para curarse. Una lotería es un juego que los fabricantes de drogas no deberían jugar.
