Si lo piensas, nuestros cerebros son bastante sorprendentes. Es una de nuestras características más complejas y contiene decenas de miles de millones de neuronas que ayudan a controlar la forma en que actúa su cuerpo. Pero en condiciones neurodegenerativas, las neuronas mueren. Muchas veces, esto es causado por una acumulación excesiva de una proteína llamada tau. Como resultado, el cerebro se degenera y se atrofia, inhibiendo la comunicación entre el cerebro y el cuerpo, y causando problemas con el movimiento, el comportamiento y mucho más. Si bien los inhibidores de la tau son tratamientos efectivos para la enfermedad de Alzheimer, los investigadores también querían saber si podría usarse para tratar una forma rara de demencia llamada demencia frontotemporal variante de comportamiento (bvFTD). Encuentre los resultados completos de su estudio en Journal of Alzheimer’s Disease.

bvFTD

La variante conductual demencia frontotemporal (bvFTD, por sus siglas en Inglés) es una forma rara de demencia que ocurre antes de los 65 años. A pesar de ser poco frecuente, también es la segunda causa más común de demencia en ese grupo de edad. Aunque no existe una causa clara, las personas con bvFTD generalmente tienen una acumulación de una de tres proteínas en su cerebro:

• Tau
• Sarcoma fusionado (FUS)
• TDP-43

Los síntomas de bvFTD incluyen:

• Problemas de comportamiento: además de tener problemas para controlar los comportamientos, las personas con bvFTD pueden ser impulsivas, inapropiadas o carentes de modales. También pueden exhibir comportamientos que infringen las reglas y la ley. Los cambios en el comportamiento y la inhibición pueden resultar en tocar o actuar de manera inapropiada hacia extraños, hacer berrinches, orinar en público o actuar sexualmente.
• Cambios en la Personalidad: Esto puede incluir volverse apático, egocéntrico y socialmente aislado. Además, los individuos pueden volverse inquietos, enojados, agresivos, violentos o demasiado sentimentales.
• Comer en exceso y/o solo comer tipos específicos de alimentos
• Simpatía y empatía reducidas.
• Alteración de juicio
• Problemas con la memoria, la organización y la planificación.
• Alucinaciones
• Comportamientos compulsivos como el acaparamiento, la realización de ciertos movimientos o la micción frecuente.
• Olvido
• Debilidad muscular
• Problemas con el habla.

La mayoría de los pacientes no notan que su comportamiento ha cambiado. Sin embargo, muchos pacientes con bvFTD entienden el mundo que los rodea hasta las etapas posteriores de la enfermedad. Obtenga más información sobre bvFTD.

Utilizando Inhibidores de Tau

Desarrollada por TauRx Therapeutics, la hidrometiltionina está diseñada para tratar pacientes con enfermedad de Alzheimer. El inhibidor experimental de tau evita que TDP-43 y tau se acumulen en el cerebro.

Los investigadores realizaron un ensayo clínico de fase III que examinó a 220 pacientes con bvFTD. De estos, la edad media fue de 63 años. 139 pacientes (63%) eran hombres. Durante el ensayo, los investigadores trataron de comprender si 200 mg de hidrometiltionina tomados diariamente serían más efectivos que una dosis de «control» de 8 mg tomados diariamente.

Al principio, los resultados mostraron que no había diferencias en la eficacia entre las dosis de 200 mg y 8 mg. Sin embargo, los investigadores luego realizaron más pruebas. Utilizaron datos de concentración plasmática de 176 pacientes (80%) y realizaron un análisis. Como resultado, encontraron que las dosis de 200 mg dieron como resultado concentraciones plasmáticas más altas que las dosis más pequeñas. En última instancia, estos estaban relacionados con peores resultados de los pacientes.

En base a sus hallazgos, los investigadores creen que 30 mg de hidrometiltionina tomados diariamente sería una dosis ideal para tratar bvFTD. En el futuro, TauRx Therapeutics probará si esto es cierto. Además, su próximo ensayo será controlado con placebo para permitir una comprensión más clara de los beneficios de la hidrometiltionina.

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