La Financiación de MRFF Promueve el Desarrollo del Tratamiento para Pacientes con Enfermedades Raras

 

Cuando se trata de investigar y encontrar tratamientos para enfermedades raras, la financiación juega un papel crucial. Recientemente, la Misión de Terapias con Células Madre del Fondo de Investigación Médica Futura (MRFF) entregó a los beneficiarios de la subvención de la Universidad de Monash $2.44 millones. El objetivo de la financiación es satisfacer las necesidades insatisfechas en pacientes con vasculitis, epilepsia, NAFLD/NASH y enfermedades que desgastan los músculos.

MRFF Financiación y Destinatarios

Según el Departamento de Salud del Gobierno de Australia, el Medical Research Future Fund (MRFF):

apoyará a los investigadores Australianos para hacer descubrimientos que cambien el juego, desarrollar una industria biotecnológica global y permitir la implementación de cambios en la atención médica.

Actualmente, el gobierno se comprometió a donar $150 millones en los próximos 10 años. La misión se centrará específicamente en la investigación sobre tratamientos que utilizan células madre.

Vasculitis

La primera subvención otorgada al personal de la Universidad de Monash fue otorgada a la Dra. Kim O’Sullivan, la Dra. Poh Yi Gan, y a la Dra. Dragana Odobasic y al Profesor Stephen Holdsworth. A través de su investigación, el equipo examinará si las células epiteliales amnióticas humanas (hAEC, por sus siglas en Inglés) podrían tratar a pacientes con vasculitis. En particular, el equipo está interesado en comprender la vasculitis causada por una reacción inmune a la mieloperoxidasa.

La vasculitis se refiere a la inflamación de los vasos sanguíneos, que puede restringir el flujo sanguíneo, causar daño a los tejidos y órganos o causar un aneurisma peligroso, incluso mortal. Los investigadores esperan que las hAEC sean más seguras y mejor toleradas que los tratamientos actuales con inmunosupresores. Si bien los hAEC también son inmunosupresores, también son antimicrobianos, seguros, fáciles de recolectar y relativamente accesibles para los pacientes.

Para determinar la eficacia de las hAEC en el tratamiento de la vasculitis, los investigadores probarán las hAEC en células de pacientes y modelos de ratones. Obtenga más información sobre la vasculitis aquí.

NAFLD/NASH

El MRFF otorgó fondos a la profesora asociada Rebecca Lim para el estudio de la enfermedad del hígado graso no alcohólico (NAFLD, por sus siglas en Inglés) y una afección más grave llamada esteatohepatitis no alcohólica (NASH, por sus siglas en Inglés).

NAFLD y NASH se caracterizan por la acumulación de grasa en hígados de no bebedores o personas que no beben mucho. La condición, que provoca inflamación, puede causar cirrosis y daño hepático. Según la Universidad de Monash, aproximadamente el 25% de los trasplantes de órganos en Australia son el resultado de una enfermedad hepática. Obtenga más información sobre NASH aquí.

En este caso, la profesora asociada Lim y su equipo buscan crear una opción terapéutica a partir de hAEC. Liberan vesículas extracelulares (EV, por sus siglas en Inglés) que pueden prevenir o inhibir la fibrosis (cicatrización). Además, la evidencia preliminar muestra que los EV también pueden impulsar la regeneración del hígado y promover una mejor función.

Al crear potencialmente EV más potentes, los investigadores esperan desarrollar y probar EV como tratamiento en modelos de NASH en ratones.

Epilepsia

Para tratamientos de epilepsia, el MRFF otorgó fondos al profesor Patrick Kwan. La epilepsia, un trastorno en el que la actividad anormal de las células cerebrales causa convulsiones, afecta a más de 70 millones de personas en todo el mundo. Sin embargo, más del 30% de los pacientes tienen epilepsia farmacorresistente. En su estudio, el profesor Kwan cultivará células madre de pacientes con epilepsia resistente a los medicamentos y pacientes sanos, in vitro (aislados/en vidrio) en neuronas. A continuación, su equipo determinará cualquier posible terapia farmacológica nueva que pueda mejorar los resultados del paciente.

Trastornos Musculares

Para la investigación sobre distrofias musculares y miopatías, el MRFF ofreció fondos al profesor Peter Currie, al profesor Laurence Meagher y al profesor asociado Milkael Martino.

Los costos asociados con estas afecciones se estiman en más de $435 millones por año, y hay poco o ningún tratamiento. Además, las condiciones de desgaste muscular como la sarcopenia o la caquexia son crisis de salud emergentes para los ciudadanos de edad avanzada. Sin embargo, los investigadores creen que las células madre podrían ofrecer la posibilidad de regeneración muscular.

En su estudio, este equipo estudiará cómo regenerar, reconstruir y reparar células madre musculares in vivo. Desarrollarán terapias con células madre utilizando una citocina llamada NAMPT, que con suerte permitirá la regeneración celular. Los investigadores también creen que esto ayudará a los pacientes que necesitan injertos musculares o procedimientos similares.


Jessica Lynn

Jessica Lynn

Jessica Lynn has an educational background in writing and marketing. She firmly believes in the power of writing in amplifying voices, and looks forward to doing so for the rare disease community.

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