La FDA aprobó recientemente una etiqueta actualizada para Endari, un tratamiento para la enfermedad de células falciformes (SCD). Esta nueva etiqueta brindará a los profesionales médicos mejor información, lo que les permitirá tomar decisiones de tratamiento más informadas para los pacientes.
Sobre Endari
Endari se prescribe para reducir las complicaciones de la ECF en pacientes mayores de cinco años. Se aprobó por primera vez en Julio de 2017, pero las ventas no comenzaron hasta 2018. La nueva etiqueta contiene información sobre Endari en combinación con hidroxiurea. Ya ha podido mejorar la vida de los pacientes, pero ahora que tiene una etiqueta actualizada será más efectivo.
Acerca de la Anemia de Células Falciformes (ECF)
La anemia de células falciformes (ECF) incluye un grupo de trastornos que se caracterizan por glóbulos rojos malformados que parecen hoces. La forma más común y grave de esta enfermedad es la anemia de células falciformes. En la anemia de células falciformes, las células deformadas causan bloqueos y restricción del flujo sanguíneo a medida que quedan atrapadas en las paredes de los vasos sanguíneos. Esta enfermedad es causada por una mutación en el gen responsable de producir hemoglobina, que transporta oxígeno por todo el cuerpo. Este gen se hereda con un patrón autosómico recesivo, lo que significa que ambos padres deben transmitir una copia a su hijo. La anemia de células falciformes es más común en personas de ascendencia africana e hispana.
Los síntomas de la anemia de células falciformes incluyen crisis de dolor, hinchazón de manos y pies y síntomas asociados con la anemia como fatiga, ictericia y retraso en el crecimiento. Los adultos tienden a sentir constantemente los efectos de esta enfermedad, pero los niños generalmente solo los experimentan durante la crisis de dolor. Independientemente de la edad, generalmente se dañan los órganos afectados por el flujo sanguíneo bloqueado. Los órganos más comúnmente dañados son el cerebro, los ojos, el bazo, el hígado, los riñones, los pulmones, el corazón, la piel, las articulaciones y los huesos. No existe cura para la anemia de células falciformes. Si bien algunas personas califican para trasplantes de médula ósea y sangre, no todos son elegibles para este procedimiento. Otras formas de tratamiento son sintomáticas y están destinadas a prolongar la vida.
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