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Nueva Aprobación de la FDA de Ultomiris para Hemoglobinuria Nocturna Paroxística

Trudy Horsting

La hemoglobinuria paroxística nocturna (HPN) destruye prematuramente los glóbulos rojos del cuerpo (hemólisis). Puede causar anemia grave, enfermedad renal, fatiga y otros síntomas. Hasta ahora, solo ha habido un tratamiento aprobado para la condición (eculizumab). Pero recientemente, Ultomiris (ravulizumab-cwvz) recibió la aprobación de la FDA como tratamiento para adultos con HPN.

Ultomiris

Ultomiris es un inhibidor del complemento C5 de acción prolongada. La investigación de su eficacia para pacientes con HPN se examinó en el programa de fase 3 más grande jamás realizado para la condición. Este programa incluyó dos ensayos clínicos de fase 3 separados.

En el primer ensayo, se examinaron 246 pacientes y cada punto final confirmó que Ultomiris no era inferior a la terapia estándar. El segundo ensayo de 191 pacientes mostró los mismos resultados. El medicamento se administró solo una vez cada 8 semanas, lo que es un período significativamente más largo que la dosis típica de 2 semanas de eculizumab. La reducción del número de tratamientos necesarios podría mejorar significativamente la calidad de vida de los pacientes y sus familias.

El evento adverso más común informado en el estudio de este medicamento fue el dolor de cabeza. Sin embargo, es importante tener en cuenta que Ultomiris sí tiene una advertencia con respecto a su riesgo asociado con infecciones meningocócicas y sepsis. Dicho esto, no se produjeron tales infecciones durante los ensayos. La FDA simplemente establece que los pacientes deben ser inmunizados con la vacuna al menos dos semanas antes de comenzar el tratamiento con Ultomiris, a menos que exista una circunstancia en la que el riesgo de infección supere el riesgo de HPN.

Viendo hacia adelante

Esta aprobación es importante para los pacientes con HPN ya que sería una opción de tratamiento menos onerosa. Con demasiada frecuencia, los pacientes con enfermedades raras no tienen otra opción cuando se trata de su tratamiento. Esta nueva aprobación les da a los pacientes más voz en su propio régimen de tratamiento.

La aprobación de Ultomiris también está siendo considerada actualmente por agencias reguladoras en Japón y la Unión Europea. Con suerte, pronto veremos la aprobación en estos lugares.

Puede leer más sobre esta nueva aprobación y la investigación que se incluyó aquí.

¿Qué opinas sobre esta nueva aprobación para la hemoglobinuria paroxística nocturna? ¡Comparta sus anécdotas, ideas y deseos con la comunidad Patient Worthy! Este artículo ha sido traducido al español lo mejor posible dentro de nuestras habilidades. Reconocemos que tal vez no hayamos captado todas las matices y especificidades de su región, por lo que si tiene alguna sugerencia o desea ayudarnos a refinar nuestras traducciones, envíe un correo electrónico a [email protected].

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