Como se informó originalmente en Euronews, existe un suministro limitado de medicamentos caros para enfermedades raras, por lo que puede ser difícil priorizar qué pacientes tendrán sus vidas salvas cuando…
Según una historia de globenewswire.com, la compañía de medicamentos genéticos Homology Medicines, Inc., ha publicado recientemente datos prometedores de su ensayo clínico de fase 1/2. Este ensayo clínico está probando…
Mustang Bio, una compañía biofarmacéutica, ha estado trabajando con el St. Jude Children's Research Hospital para desarrollar MB-107, una terapia génica lentiviral para tratar la inmunodeficiencia combinada severa ligada…
Según una historia del Times of Israel, un equipo de investigadores asociados con la Universidad de Massachusetts parece haber descubierto un avance potencial con respecto al tratamiento de la enfermedad…
Los genes mismos son un descubrimiento relativamente nuevo, encontrado hace solo un siglo. La terapia génica, un procedimiento médico que altera los genes para tratar la enfermedad, se encuentra en…
Como se informó originalmente en el Washington Post: muchos padres de niños con enfermedades raras están familiarizados con la agonía del misterio que rodea las condiciones médicas de sus hijos.…
Según un comunicado de prensa de Apellis Pharmaceuticals, con sede en Kentucky, la Compañía ha iniciado un programa para investigar el uso de APL-9, un medicamento en investigación, en terapias…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor – ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
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