Une Étude de validation de principe d’un médicament expérimental contre la cholangite sclérosante primitive commence

Selon un communiqué de presse de la société de biotechnologie germano-américaine Immunic Therapeutics, la société a récemment lancé un essai de validation de principe de son traitement expérimental, l’IMU-838, contre la cholangite sclérosante primitive.

À propos de la cholangite sclérosante primitive

La cholangite sclérosante primitive (CSP) est une maladie progressive rare, caractérisée par une inflammation et une cicatrisation éventuelle des voies biliaires du foie. Les voies biliaires sont de petits tubes qui traversent le foie et le connectent au pancréas et à l’intestin grêle, permettant ainsi à la bile (un liquide digestif sécrété par le foie) d’atteindre l’intestin grêle pour faciliter la digestion de certaines graisses.

Pendant la cicatrisation des voies biliaires, des obstructions peuvent se former dans le passage, piégeant la bile dans le foie et potentiellement causer de graves dommages. La maladie est associée à un risque accru de cancer des voies biliaires, à une infection répétée et persistante des voies biliaires et à une cirrhose avec éventuellement une perte de la fonction hépatique.

Fait intéressant, les médecins et les chercheurs n’ont pas établi de cause particulière pour la CSP. À l’instar de nombreuses autres maladies aux causes singulières « inconnues », la conviction qui prévaut est que la CSP résulte d’une combinaison de certains facteurs génétiques et environnementaux. Certains pensent que la CSP est une réponse immunitaire erronée à la présence d’une toxine ou d’une infection.

À propos de l’IMU-838 et de son essai de validation de principe

L’IMU-838 est un inhibiteur de petite molécule administré par voie orale. Des chercheurs en immunologie pensent que le médicament inhibera l’activité d’un gène appelé DHODH, qui jouerait un rôle dans la fonction des médiateurs de la réaction immunitaire appelés cellules Th17. Ces cellules jouent un rôle dans l’encouragement des réponses immunitaires inflammatoires et certaines données suggèrent que la dérégulation des taux de Th17 corporels joue un rôle important dans le développement de certains troubles auto-immuns.

Il semble que les chercheurs, s’ils ne croient pas que la CSP est une maladie auto-immune, pourraient au moins prendre des mesures pour évaluer et limiter toute réponse immunitaire présente chez leurs patients.

La nouvelle étude de validation de principe ouverte sera menée auprès de 30 participants ayant reçu un diagnostic de CSP. Pendant six mois, les patients prendront 30 mg d’IMU-838 par jour. À la fin de cette période, les taux de phosphatase alcaline sérique des participants seront évalués. Étant donné que les changements dans la phosphatase alcaline sérique sont associés à la progression de la CSP, de légers changements ou l’absence de changement suggéreraient un résultat positif dans l’essai.

Immunic teste l’IMU-838 pour un certain nombre de conditions auto-immunes. Des études de phase 2 du médicament sont déjà en cours chez des patients atteints de sclérose en plaques récurrente-rémittente et de colite ulcéreuse, deux autres affections auto-immunes. Le potentiel de l’IMU-838 en tant que médicament CSP est plutôt un concept relativement nouveau.


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