Selon un article de uk.finance.yahoo.com, la société Hutchison China MediTech Limited (« Chi-Med ») a récemment lancé un essai clinique de phase 1. Cet essai teste le médicament expérimental candidat de la société, le HMPL-523, en tant que traitement contre la thrombocytopénie immunitaire (TPI), une maladie rare pouvant provoquer un saignement inattendu. Le premier patient a reçu sa dose le 12 août et l’essais se déroule en Chine.
À propos de la thrombocytopénie immunitaire (TPI)
La thrombocytopénie immunitaire (TPI) décrit une maladie caractérisée par une numération plaquettaire anormalement basse dans la moelle osseuse chez une personne qui n’est pas atteinte d’une autre maladie affectant les plaquettes. Les plaquettes jouent un rôle essentiel dans la formation de caillots sanguins afin de stopper le saignement de la plaie. La thrombocytopénie immunitaire est connue comme une maladie auto-immune dans laquelle le système immunitaire attaque par erreur des parties du corps ; les anticorps qui ciblent les antigènes de surface présents sur les plaquettes sont le signe révélateur. Les symptômes de cette affection comprennent un purpura (petites éruptions cutanées violacées), des saignements menstruels excessifs chez les femmes, des saignements des gencives et / ou du nez, de petites ecchymoses appelées pétéchies et des masses sanguines (hématomes) sur les muqueuses. Dans les cas graves, une très faible numération plaquettaire peut entraîner des saignements internes potentiellement mortels. Le traitement, généralement recommandé uniquement en cas d’hémorragie grave, peut inclure des stéroïdes, des IgIV, l’ablation chirurgicale de la rate et une transfusion de plaquettes. Pour en savoir plus sur la thrombocytopénie immunitaire, cliquez ici.
À propos du HMPL-523 et de l’essai
Le HMPL-523, qui est classé comme inhibiteur de la tyrosine kinase de la rate (Syk), sera testé sur 50 à 60 patients atteints de thrombocytopénie immunitaire. Le Syk joue un rôle essentiel dans la signalisation des cellules B et des recherches antérieures ont suggéré qu’il pourrait constituer une cible thérapeutique utile dans diverses maladies liées aux cellules B, telles que divers cancers du sang et maladies auto-immunes. Le critère d’évaluation principal est le nombre de patients présentant un événement indésirable ; les essais de phase 1 visent principalement à vérifier l’innocuité, l’effet thérapeutique étant secondaire. Tous les patients participant à cet essai seront des adultes.
Cet essai se déroule parallèlement à l’essai de phase 1b de HMPL-523 en Chine et en Australie. Ces essais testent le médicament en tant que traitement pour un certain nombre de cancers du sang rares, tels que la leucémie aiguë myéloïde, la macroglobulinémie de Waldenström, la leucémie lymphocytaire chronique, le lymphome diffus à grandes cellules B, le lymphome des cellules du manteau, etc.
