Jessica Lynn has an educational background in writing and marketing. She firmly believes in the power of writing in amplifying voices, and looks forward to doing so for the rare disease community.
Au cours de la dernière décennie, plus d'informations ont été découvertes sur la mort subite inexpliquée en épilepsie (MSIE), bien qu'il reste encore beaucoup à apprendre. Alors que les…
Continuer la lectureLa MSIE n’est pas aussi rare qu’on le pensait autrefois, elle pourrait causer 3% des morts subites pendant l’enfance
Dans de nombreux domaines de la société, y compris des soins de santé et des grandes entreprises, les sociétés se tournent vers l'intelligence artificielle (IA) pour résoudre des problèmes urgents.…
Continuer la lectureUn Nouvel outil d’IA peut évaluer l’hydrocéphalie pédiatrique
Selon GuruFocus, l'Agence européenne des médicaments (EMA) a récemment validé une demande d'autorisation de mise sur le marché soumise par la société biopharmaceutique Mirum Pharmaceuticals, Inc. (« Mirum »). La…
Continuer la lectureL’AEM valide la demande d’autorisation de mise sur le marché du maralixibat pour le traitement de la PFIC2
En 2019, le Japon a autorisé l'utilisation d'EVRENZO (roxadustat) pour les patients souffrant d'anémie de l'insuffisance rénale chronique (IRC) qui étaient également sous dialyse. Cependant, la thérapie administrée par voie…
Continuer la lectureEVRENZO a été autorisé au Japon pour le traitement de l’anémie de l’IRC
Selon HCP Live, des chercheurs de l'Université de Lübeck ont récemment associé la polyarthrite rhumatoïde (PR) et le pemphigus, une maladie auto-immune caractérisée par des bulles sur la peau et…
Récemment, des scientifiques et des chercheurs du UCL Great Ormond Street Institute for Child Health (GOS ICH) et du UCL Cancer Institute ont travaillé pour créer une solution innovante pour…
Continuer la lectureLa Nouvelle thérapie CAR-T est prometteuse comme traitement du neuroblastome
Quand vous pensez aux tests génétiques, qu'est-ce qui vous vient à l'esprit ? Est-ce un cancer du pancréas ? Bien que ce ne soit peut-être pas la première chose à…
Continuer la lectureLes Tests génétiques pourraient bénéficier aux patients atteints d’un cancer du pancréas
Le mois dernier, le Ice Bucket Challenge (« le défi du seau d’eau glacée » en français) a repris le devant de la scène quand le co-fondateur du défi du seau d’eau…
Continuer la lectureLe « Ice Bucket Challenge » finance les directives canadiennes sur la SLA
En novembre 2020, Viking Therapeutics (« Viking ») a partagé un aperçu de son programme de maladies métaboliques. Selon Greg Zante, directeur général délégué des finances pour Viking, le traitement…
Continuer la lectureLe VK2809 réduit considérablement le cholestérol LDL et la graisse du foie dans la NASH
Récemment, l'American College of Rheumatology (ACR) a virtuellement organisé « ACR Convergence 2020 », la réunion annuelle de l'organisation. Pendant la réunion, les chercheurs ont partagé de nouvelles perspectives dans le domaine…
Continuer la lectureSelon une étude, l’avacopan est mieux que la prednisone pour les patients atteints d’AAV
« Réadapter » des médicaments signifie que les chercheurs peuvent découvrir que certains composés ou thérapies utilisés contre une maladie pourraient être transformés pour le plan de traitement d'autres troubles.…
Continuer la lectureLes Immunothérapies contre le mélanome peuvent également fonctionner comme traitement de l’angiosarcome cutané, selon une étude
Alors que la thérapie génique promet de traiter de nombreux troubles génétiques, créant une meilleure qualité de vie pour de nombreuses personnes, il existe également des problèmes éthiques associés à…
Continuer la lectureLa Thérapie génique Strimvelis contre le DICS-ADA a été liée à un cas de leucémie
Au début de la semaine dernière, Agios Pharmaceuticals («Agios») a annoncé que son traitement, Mitapivat, avait reçu la désignation de médicament orphelin. Cette thérapie administrée par voie orale est un…
Continuer la lectureMitapivat comme traitement de la drépanocytose a reçu la désignation de médicament orphelin
Saviez-vous qu'il existe plusieurs formes de sclérose en plaques (SEP) ? La forme la plus courante de SEP est récurrente-rémittente, ce qui signifie que les patients ont des périodes symptomatiques…
Continuer la lectureSelon une étude de prolongation, un traitement précoce par l’ocrelizumab est avantageux pour les patients atteints de SEP progressive primaire
Selon une nouvelle étude, des chercheurs pensent que la chirurgie fonctionnelle des membres inférieurs améliore la capacité de marche et la qualité de vie chez les patients atteints de la…
Continuer la lectureLa Chirurgie fonctionnelle des membres inférieurs pour la CMT réduit les troubles de la marche et améliore la qualité de vie du patient
Le 3 novembre 2020, la société biopharmaceutique ChemoCentryx et Vifor Fresenius Medical Care Renal Pharma, la succursale auxiliaire de Vifor Pharma Group (VFMCRP), ont annoncé que l'Agence européenne des médicaments…
Continuer la lectureL’EMA a accepté une demande d’autorisation de mise sur le marché d’avacopan pour le traitement de la vascularite associée aux ANCA
À la mi-octobre, Amolyt Pharma (« Amolyt ») a annoncé que le premier participant avait été dosé dans un essai clinique de phase 1 évaluant AZP-3601 comme traitement potentiel pour…
Continuer la lectureLe Premier participant à l’essai AZP-3601 pour l’hypoparathyroïdie a reçu sa dose
Bien que la maladie de Lyme soit l'une des maladies transmises par les tiques les plus connues, de nombreuses personnes ne connaissent peut-être pas le virus Powassan. Ce flavivirus, une…
Continuer la lectureDes Scientifiques ont conçu un vaccin à ADN synthétique contre le virus Powassan
Tôt le 28 octobre 2020, Insmed Inc. (« Insmed ») a annoncé avoir reçu l'autorisation de mise sur le marché de la Commission européenne pour ARIKAYCE. Cette thérapie est conçue…
Continuer la lectureUn Traitement de la maladie pulmonaire causée par les MNT appelé ARIKAYCE a été accordé l’autorisation de mise sur le marché en Europe
Dans une étude récente publiée dans Clinical and Experimental Immunology, les chercheurs ont déterminé que les patients présentant des niveaux élevés d'anticorps ANCA courent un risque accru de rechutes de…
Continuer la lectureLes Patients avec des niveaux élevés d’anticorps ANCA ont un risque plus élevé de rechute de vascularite associée aux ANCA
Le 22 octobre 2020, BioCryst Pharmaceuticals, Inc. («BioCryst») a annoncé la publication des données d'un essai clinique de phase 3 évaluant berotralstat chez des patients atteints d'angio-œdème héréditaire (AOH).…
Continuer la lectureDe Nouveaux résultats d’un essai clinique de phase 3 évaluant berotralstat comme traitement de l’AOH ont été publiés
De nombreux patients atteints de maladies rares savent qu'il peut parfois être extrêmement difficile de trouver des options de traitement spécifique. En fait, un grand nombre de maladies rares n'ont…
Continuer la lectureTrois Nouvelles thérapies contre la NMO ont été développées au cours de l’année dernière
Dans des maladies telles que la sclérose en plaques ou la neuromyélite optique, la progression de la maladie est stimulée par la destruction de la myéline, le revêtement protecteur autour…
Continuer la lectureUn Monosaccharide pourrait être la clé du traitement de la sclérose en plaques
Dans le passé, il n'existait aucun traitement autorisé contre l'alcaptonurie, une maladie génétique rare caractérisée par un déficit en homogentisate dioxygénase. Cependant, selon Medical XPress, cela a récemment changé quand…
Continuer la lectureDes Scientifiques ont découvert le premier traitement efficace contre l’alcaptonurie
Récemment, les sociétés pharmaceutiques Janssen de Johnson & Johnson (« Janssen ») ont annoncé l'autorisation par la FDA de Simponi Aria (golimumab). La thérapie est conçue pour traiter les patients…
Continuer la lectureSimponi Aria (Golimumab) a été autorisé pour traiter les formes d’arthrite juvénile AJIp et APsJ
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